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地中海贫血口服疗法III期研究成功

Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R(PKR)激活剂,对野生型和突变型PKR均有激活作用,可以改善血红细胞的能量供应,提高血红细胞的健康水平。

2024-06-05

中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法!正序生物CS-101注射液药物国内IND获批

CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器(transformer Base Editor,tBE)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。

2024-04-04

正序生物碱基编辑疗法治愈β-地中海贫血患者

正序生物CS-101 IIT研究的成功为β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来了信心。

2024-01-08

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17

Cell Stem Cell | 上海交通大学蔡宇伽等团队合作开发治疗地中海贫血的潜在新策略

该研究表明,优化后的慢病毒珠蛋白GT产物BD211可能是治疗β0/β0 基因型TDT患者的有效药物。

2024-05-21

Cell Stem Cell:蔡宇伽/王三斌团队报道亚洲首个慢病毒载体成功治疗重症β-地中海贫血临床研究

该论文报告了一项应用新型慢病毒载体技术治疗重度输血依赖的β地中海贫血的安全性和有效性研究结果。

2024-05-18

地中海饮食YYDS!Nutrients:坚持地中海饮食方式能有效降低机体患肠癌、心脏病和痴呆的风险,同时还能减轻机体压力和焦虑症状

包括饮食质量在内的生活方式行为都能作为机体精神健康状况不佳的可修饰风险因素,且正受到越来越多的关注,地中海饮食方式被认为能降低机体患慢性疾病的风险并支持人群的健康老龄化。

2024-06-08

激活HIF1基因竟有望治疗镰状细胞病和β-地中海贫血

在一项新的研究中,研究人员展示了一种负责适应缺氧条件的蛋白如何导致胎儿血红蛋白在成年人中的表达增加。这一发现对治疗影响了数百万人的镰状细胞病和β-地中海贫血有意义。

2022-10-25

Neurology:地中海饮食方式或许并不能真的降低机体患痴呆的风险!

来自瑞典隆德大学等机构的科学家们通过研究发现,包括地中海饮食在内的两种饮食模式或许与机体痴呆症风险降低并无关联。

2022-10-17

Nature Medicine:邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年

该研究提供了可以实现CRISPR/Cas9编辑的自体HSPC的移植和长期植入的原理证明,并且证实了胎儿血红蛋白水平的持续升高足以改善输血依赖性β-地中海贫血

2022-08-04