CAR-T细胞疗法研究进展（第48期）
2025-02-28
Nature Medicine：巨噬细胞疗法——肝硬化治疗的全新突破
在肝病治疗领域，新疗法的开发迫在眉睫。该研究通过创新性的细胞疗法尝试，为患者提供了新的希望，同时也为医学界揭示了巨噬细胞在肝修复和抗纤维化过程中的潜力。
2025-01-15
礼来押注新型肥胖药物RNA靶点
HAYA Therapeutics开创了针对慢性疾病的精准RNA引导的调节基因组靶向疗法，该公司正在探索以暗基因组（dark genome）中的长链非编码RNA（lncRNA）作为药物靶点。
2024-09-05
Cell子刊：胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统，通过单个AAV递送治疗遗传病
该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统：IscB-ωRNA系统，提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率，并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑
2024-11-22
npj Precis Onc：新识别的RNA分子或能帮助临床医生预测结直肠癌患者的疾病是否会复发？
来自奥塔哥大学等机构的科学家们通过研究将处于疾病早期阶段的结直肠癌患者分为会继续进展为转移性疾病和复发的患者以及不会继续进展的患者，这或许能帮助患者获得更好的治疗结果。
2024-11-20
Advanced Materials：王永成团队团队开发基于可溶解水凝胶微球的高通量微生物单细胞 RNA 测序技术
smGel-seq 的出现为微生物组研究和临床诊断带来了新的希望。它不仅能够减少微生物丢失，降低样本输入需求，还能够提高样本兼容性，尤其适用于临床样本。
2025-04-24
CAR-T细胞疗法新突破！Nat Commun：CUL5基因修饰或能促进机体T细胞生长并提高癌症疗法的成功率
文研究表明，靶向泛素系统中的CUL5可能增强CAR-T细胞的效应功能，从而提高免疫疗法的效果。这一突破为未来癌症治疗提供了新的希望。
2025-02-25
Nat Commun ：哺乳动物活细胞内可编程重构RNA调控网络的人工基因线路
研究团队首次将原本不可检测的单点突变RNA感应由1.5倍提升至94倍。由此，成功实现单碱基突变的检测，也将RNA表达量的感应扩展至序列变化的感应，极大地丰富了RNA-IN模块的识别范围。
2024-11-02
平行推进、无缝衔接……药明康德这样助力罕见病疗法开发
2025-02-25