Ionis反义寡核苷酸新药获FDA优先审查，预计年底上市
Olezarsen（IONIS-APOCIII-LRx）是一种新型N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）结合的反义寡核苷酸，靶向肝脏APOC III mRNA，可以选择性地抑制APOC III的合成。
2024-06-26
浙江大学王英杰/康博团队揭示OCT4可作为RNA结合蛋白，重塑对干细胞应激调控的认知
该研究在理论层面打破了对转录因子功能的传统认知，首次将“转录因子-RNA互作”纳入多能性网络调控模型，提出“转录-翻译协同调控”的新范式。
2025-03-01
Mol Cell：程红研究组合作揭示细胞核中RNA命运决定的基本规律
本研究揭示了新生RNA的命运最初被预设为降解，但伴随转录和加工过程的推进，其命运可被重塑，RNA的特征决定了其最终被分选为出核或降解通路。
2024-10-31
Nat Genet：染色体混乱或会促进白血病对疗法的耐受 有望帮助开发新型靶向性疗法
通过解析CK-AML的动态基因组特征、表型和功能复杂性，本文研究发现或能为揭示白血病干细胞的特征并对其进行靶向作用提供了临床相关的途径。
2024-12-20
研究发现非编码RNA控制高毒力超级细菌感染致病
该研究揭示了高毒力超级细菌感染致病的新型毒力机制，发现了靶向抑制该毒力机制的非编码RNA分子，为开发新型抗感染药物和超级细菌疫苗提供了新的思路与方向。
2024-08-27
Cell：利用新开发的蛋白脂载体在体内安全有效地递送DNA和RNA
研究人员成功地设计出了一种蛋白脂质载体平台，即FAST-PLV。该平台可避开肝脏，使治疗更有效地针对大脑和肺部等区域。
2024-10-28
BJS：科学家利用免疫疗法和靶向放射疗法促使肝脏肿瘤缩小，从而使得肝癌患者手术成为可能
来自美国塔斯夫大学医学院等机构的科学家们通过研究描述了通过使用免疫疗法和靶向放射疗法（TARE，targeted radiation therapy）成功对患者机体的肿瘤进行切除。
2025-02-13
Nat Commun：特殊的RNA片段或许是癌症中基因表达的关键调节子和潜在的治疗性靶点
研究解决了RNA和癌症生物学中一个长期存在的问题，如今我们揭示了特殊的tRNA片段是如何产生的，以及其在细胞压力和癌症中如何发挥着重要作用，这或许就为后期开发新型诊断和治疗性应用提供了新的机会。
2024-12-25