GSK与Rgenta达成合作，开发靶向RNA小分子疗法
根据协议条款，Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款，该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及分级专利费和潜在股权投资，获得高达近5亿美元收益。
2024-12-11
Cell：开发出新型RNA编辑工具，有望降低基因治疗的风险
在一项新的研究中，耶鲁大学研究人员开发出一种新型RNA编辑工具家族，他们从广为人知的CRISPR-Cas9基因编辑工具中"发掘"出了靶向RNA的活性。
2025-08-27
2025数字疗法大会盛大开幕，海南数字疗法创新岛加速腾飞
为加快打造海南全球数字疗法创新岛品牌，吸聚全球数字疗法创新要素资源，2025年8月15日—16日，“2025数字疗法大会”在海南省海口市盛大开幕。
2025-08-25
Nature系列综述：赵方庆团队综述 AI 驱动的环状RNA发现
这篇综述总结了 circRNA 的发现、表征和功能分析算法方面的最新突破，还探讨了整合大规模 circRNA 测序数据所面临的挑战，并探索了人工智能（AI）驱动算法在未来的发展潜力。
2025-04-23
中山大学张锐教授团队开发MIRROR，显著提高RNA编辑效率
实验结果表明，MIRROR gRNA的编辑效率最高可达传统gRNA的5.7倍，在小鼠体内实现了超过80%的编辑效率。
2025-04-25
Nature Methods：破译RNA的折叠密码——当进化“剧透”了三维结构的秘密
研究人员开发出一种名为CaCoFold-R3D的计算方法，它像一位精通进化语言学的密码破译专家，通过倾听数亿年进化留下的“回响”，以前所未有的方式，一次性地预测出RNA的二级结构和关键的3D结构基序。
2025-10-08
Nat Commun：利用反义寡核苷酸增加TRA2β基因中的毒性外显子水平，可激活癌细胞的自杀开关
这项新研究的核心是称为毒性外显子（poison exon）的微小遗传元件，这是大自然自己的蛋白生产“开关”。当这些外显子包含在RNA信息中时，它们会在蛋白形成之前触发其破坏，从而防止有害的细胞活动。
2025-03-17
Science：蛋白ALAS1的新作用，意外推动小RNA疗法的新纪元
ALAS1的“兼职”功能为siRNA疗法带来了新的希望。这一突破性的发现展示了基础科学研究如何为临床应用开辟新的道路，为未来的治疗方案提供了无限可能。
2024-12-30
