囊性纤维化新药！Vertex公司药物Kalydeco在欧盟批准在即，治疗6个月-18岁携带R117H突变的患者！
2020年05月05日讯 /生物谷BIOON/ --Vertex制药公司是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日宣布，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准Kalydeco（ivacaftor）标签扩展，纳入治疗：年龄≥6个月、体重≥5公斤、囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在R11
诺和诺德宣布“中国同创”计划正式启动，预计2025年后，90%以上全球创新药将在中国同步提交审批
4月27日，诺和诺德宣布启动“中国同创”计划。该项目是诺和诺德推动中国加入全球同步临床研究，实现从临床试验到新药递交申请全球同步的具体操作指南，旨在加速创新产品在中国的研发和注册，让中国患者同步受益于全球创新药。同时，在学术研究和临床试验领域，诺和诺德首次尝试战略合作中心模式，加强与中国医院的学术交流，合力提升国内医院临床研究能力建设。得益于“中国同创”项目
偏头痛预防性治疗新药！梯瓦CGRP抗体药物Ajovy自动注射器在美国上市！
2020年04月28日讯 /生物谷BIOON/ --梯瓦制药（Teva Pharma）近日宣布，偏头痛药物Ajovy（fremanezumab）自动注射器已在美国上市。Ajovy适用于成人偏头痛的预防性治疗，该药是唯一一种拥有每季度一次（675mg）和每月一次（225mg）皮下给药选择的抗CGRP（降钙素基因相关肽）预防性偏头痛药物。梯瓦北美商业执行副总裁B
NEJM:新药物可用于治疗精神分裂症
根据4月16日发表在《新英格兰医学杂志》杂志上的一项研究显示，对于急性精神分裂症且病情加重的患者，SEP-363856（一种非D2受体结合的药物，它具有激活trace amine-associated receptor 1 （TAAR1）和5-羟色胺1A型受体的活性）具有明显的效果。对上述患者来说，接受SEP-363856治疗后的患者症状比安慰剂组患者病情下降明显。
美国FDA批准荣昌生物自主研发ADC新药RC48（disitamab vedotin）直接进入Ⅱ期临床试验 适应证为HER2阳性局部晚期或转移性尿路上皮癌
近日，由荣昌生物制药（烟台）有限公司自主研发的ADC新药RC48（disitamab vedotin，商品名：爱地希）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）审批，获准在美国直接进行Ⅱ期临床试验，适应证为HER2阳性局部晚期或转移性尿路上皮癌。RC48是我国第一个进入临床研究的抗体偶联（ADC）药物。ADC药物是由单克隆抗体、连接子和毒素偶联而成，它可以像精准
对抗凶险至极的胰腺癌 新药研发走到了哪一步？
胰腺癌，凶险程度极高，且由于病灶的特殊性及发病时多为晚期，使得死亡率极高，常被人们称之为“癌中之王”。业内人员每每听到身边的朋友、亲人患此疾病，通常所能给予的也只是安慰。该领域的药物开发，相对于肺癌、乳腺癌等“大癌”，进展极为缓慢，且目前尚无极为有效的药物组合，全球范围内的药物开发任重道远。全球流行病学分析在欧盟成员国范围内，2018年总患病人数
STM：新药物可有效扭转红斑狼疮导致肾脏损伤
据4月8日发表在《Science Translational Medicine》杂志上的一项由耶鲁大学做出的研究显示，一种用于癌症治疗的药物在逆转系统性红斑狼疮引起的肾脏损伤方面显示出了潜力。 "约一半的狼疮患者会受到肾脏损害影响，有时会导致肾功能衰竭，需要进行透析或移植，"免疫生物学教授Joe Craft说。"因此，找到造成这种损害的原因是极其重要的。"
美国食品和药物管理局批准克立硼罗软膏（2%） 用于3个月至2岁大的轻度至中度特应性皮炎儿童的扩展适应症的补充新药申请
辉瑞公司（NYSE: Pfizer）日前宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准了其补充新药申请（sNDA） 克立硼罗软膏（2%），并将有轻度到中度的特应性皮炎AD（湿疹）的儿童年龄限制从24个月扩展至3个月。克立硼罗曾被批准用于2岁以上的成人和儿童2。这一补充批准使克立硼罗成为首个也是唯一一个针对3个月至2岁大的轻度至中度特应性皮炎AD（湿疹）患
肺动脉高压(PAH)新药！Acceleron/BMS TGF-β配体陷阱sotatercept获美国FDA突破性药物资格！
2020年04月09日讯 /生物谷BIOON/ --Acceleron Pharma是一家致力于发现、开发和商业化TGF-β超家族疗法用于治疗严重和罕见疾病的生物制药公司，近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予sotatercept（ACE-011，ActRIIA-Fc）治疗肺动脉高压（PAH）患者（WHO第1组）的突破性药物资格（BTD）。
Haematologica：新药物可用于治疗多发性骨髓瘤
近日，荷兰VU大学医学中心的研究人员在患有多发性骨髓瘤的患者样本和小鼠中测试了一种新药物，发现该药物对晚期多发性硬化疾病仍然有效，这一结果可能为在患者中测试新药铺平道路。