创新技术驱动寡核苷酸疗法快速发展，药明康德CRDMO模式赋能高效研发
2025-07-13
Nature子刊：中国科学技术大学宫宁强等开发新型LNP，降低副作用，增强mRNA疗法效果
该研究合成了一种具有抗氧化特性的可电离脂质 C-a16，其具有显著降低的免疫原性，可作为治疗应用中递送 mRNA 的一种有前景的可电离脂质。
2025-07-21
Cell：给CAR-T细胞穿上“隐身衣”，魏文胜团队开发新型通用型CAR-T疗法，已开展人体临床试验
该研究通过 CRISPR 全基因组筛选，成功锁定了一个关键的糖基化调控基因 SPPL3，敲除该基因的 T 细胞表面会形成致密的糖基化修饰层。
2025-08-23
Sci Transl Med：哮喘疗法新突破！肝脏免疫疗法有望实现患者疾病长期缓解
LIT疗法的开发挑战了传统过敏原免疫疗法缓慢且风险较高的过程。通过利用机体自身的耐受机制，LIT实现了更快、更安全的治疗结果。
2025-04-24
礼来收购Verve公司，为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发冠状动脉疾病患者中，单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）呈剂量依赖性降低。
2025-06-19
优赫得®在华获批，成为首个用于既往在转移性疾病阶段经一种或一种以上内分泌治疗进展的 HER2 低表达或超低表达乳腺癌患者的 HER2 靶向疗法
这是德曲妥珠单抗在中国不到三年内获批的第五项适应症，至此其在国内获批的适应症已覆盖三种肿瘤类型。
2025-12-25
NCR201细胞疗法实现帕金森病“关期”消失
通过机器人辅助立体定向技术，将全球领先的iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（iDAP）——“NCR201细胞注射液”精准植入患者脑内，成功实现从“对症治疗”到“对因修复”的跨越。
2025-06-08
史上首例iPSC来源CAR-NK细胞疗法如何让硬化皮肤重获新生
从一个细胞的巧妙改造，到一位患者的生命重生，再到一个治疗领域的范式革新。QN-139b的故事，让我们相信，在生命科学飞速发展的今天，那些曾经被认为是“不治之症”的疾病，终将有一天被我们驯服。
2025-07-06
Immunity：将卡介苗疗法与β-葡聚糖联合使用有望改善对膀胱癌等实体瘤的治疗
新发现表明，将BCG与β-葡聚糖结合使用可能带来更有效、更持久的治疗效果，不仅适用于膀胱癌，还可能适用于其他实体瘤，如黑色素瘤，因为该方法在黑色素瘤中也显示出潜力。
2025-07-01
基因疗法攻克胶质母细胞瘤的新希望
科学家们通过研究巧妙地利用基因疗法将肿瘤相关巨噬细胞（TEMs）改造成“特洛伊木马”，并在肿瘤局部释放免疫刺激因子从而成功激活CAR-T细胞，进而就能显著抑制胶质母细胞瘤的生长，延长小鼠的生存期。
2025-07-10