Cell背靠背：超越细胞骨架，非肌肉肌球蛋白 II抑制剂重塑胶质母细胞瘤治疗与成瘾干预的版图
该研究报告了关于 MT-125 具有高度的脑渗透性，并且安全性极佳，能够阻止胶质母细胞瘤的侵袭和细胞分裂，具有强大的临床应用潜力，可用于治疗胶质母细胞瘤。
2026-02-09
Cell Death & Differ：肿瘤细胞如何“抢营养”导致免疫治疗失效？华中科技大学姜晓兵等团队找到关键通路，并发现联合用药可破解此难题
该研究证实，GBM细胞在与自然杀伤（NK）细胞竞争支链氨基酸（BCAA）中占据优势，导致BCAA耗竭、NK细胞与CD8⁺ T细胞毒性功能受抑，并最终引发免疫逃逸。
2026-04-06
Hepatology：中国药科大学杨勇等团队开辟肝病治疗新范式：mRNA疗法成功逆转肝纤维化，临床前研究提供强有力概念验证
本研究首次提供了支持OTC mRNA疗法治疗肝纤维化的直接临床前证据，并确立了mRNA疗法作为逆转肝纤维化新策略的概念验证。
2026-02-14
3篇Sceince子刊+封面：刘如谦等团队领衔通过先导编辑技术将存活率提高3倍、癫痫发作从78%降至13%：基因编辑治疗罕见病获重大进展
该研究确定了 ABE 策略，能够有效地在经过工程改造的纯合型 SCN1AR613X 人类胚胎肾 293T 细胞和小鼠 Neuro-2a 细胞中纠正 R613X（分别达到 72%和 92%的纠正效率）。
2026-05-20
Autophagy：克罗恩病纤维化治疗新靶点，广州医科大学程旸等团队发现靶向WNT2B恢复自噬功能可减轻肠道纤维化
该研究发现揭示了WNT2B一种完全独立于其经典配体-受体信号传导的非经典细胞内功能，并将WNT2B确立为CD及其他自噬相关纤维化疾病的潜在治疗靶点。
2026-06-23
艾伯维在2026年美国皮肤病学会年会上公布中国首个乌帕替尼治疗特应性皮炎的大规模真实世界队列研究REACH-AD的中期分析
在中国真实临床实践中，乌帕替尼治疗中重度特应性皮炎患者显示高应答率——实现了最小疾病活动度和更高的临床及患者治疗目标，且多数患者持续治疗6个月¹。
2026-04-28
Adv Sci：可吸入的智能纳米“灭火器”，南方医科大学廖玉辉等团队开发仿生ROS响应平台，精准递送药物至肺部巨噬细胞，治疗脓毒症ARDS
本研究证实，肺泡巨噬细胞（AMs）内的转录因子BMAL1是该疾病关键治疗靶点，多模式靶向代谢重编程策略，是极具应用潜力的SA-ARDS治疗新方案。
2026-04-28
ACS Nano：温州医科大学胡晓丽等团对研究设计动态共价双前药组装体有效治疗子宫内膜炎
该研究构建了一种动态共价双前药纳米平台（SFB），整合了亚精胺（SPD）与黄芩素（BAI）的抗炎、抗凋亡及促自噬作用。
2026-02-08
Med：曾小峰/周道斌/李梦涛表明，CD19 CAR-T细胞疗法可作为一种有前途的、安全的治疗难治性SLE-ITP的方法
该研究发现CD19 CAR-T细胞疗法作为一种有前途的、安全的治疗难治性SLE-ITP的方法。
2026-03-24
Adv Sci：南京医科大学宋宁宏等团队开发新的纳米酶，可逆转糖尿病阴茎海绵体炎症与表观遗传异常，有效治疗勃起功能障碍
研究结果不仅证实了Fe-DMOF在DMED治疗中的有效性，也验证了“scRNA-seq+ML”框架可作为一种高效策略，实现数据驱动的单原子纳米酶设计，用于疾病特异性治疗。
2026-04-21