Adv Sci：AI“炼金术”优化基因魔剪，南方医科大学王晓刚等团队造出更安全的编辑器，成功治疗骨关节炎
本研究成功构建一款新型ABE变体，在保留强效疾病矫正治疗活性的同时，具备优异的安全特性。该研究进一步证实，人工智能辅助碱基编辑器精准设计在各类基因治疗领域中拥有巨大应用潜力。
2026-05-13
Cell子刊：清除肿瘤的“免疫保护伞”，卢伟强/刘明耀等团队发现口服药物TP-18通过靶向巨噬细胞克服治疗耐药
本研究证实，EP2/EP4信号通路可促进具有免疫抑制作用的VSIG4 highTAMs扩增，靶向抑制由EP2/EP4介导的VSIG4 high TAMs扩增，是提升免疫治疗疗效的有效手段。
2026-06-08
Cell Death & Differ：小胶质细胞的"溶酶体失守"，华中科技大学夏云/王涛揭示TFEB-ATP6V0C轴或为帕金森治疗新靶点
该研究将TFEB-ATP6V0C轴确立为小胶质细胞蛋白质稳态的关键决定因素，并提示靶向激活该通路是延缓帕金森病病程进展的一种有前景的策略。
2026-07-14
Cancer Res：中山大学康亮等团队发现SIRT1抑制T细胞浸润与三级淋巴结构形成以促进放疗免疫治疗耐药
本研究表明SIRT1是克服MSS直肠癌放疗-免疫治疗耐药的潜在生物标志物和治疗靶点。
2026-06-29
Adv Sci：浙江大学代志军等揭示乳腺癌溶瘤免疫治疗新方案，VG161联合放疗通过GADD34/HVEM轴协同增效
本研究提出假说：RT与VG161联用可协同提升病毒复制效率与抗肿瘤免疫水平，并通过系列临床前实验验证该假说，为VG161拓展乳腺癌临床治疗应用提供理论依据。
2026-07-08
海军军医大学周建团队开发新型CAR疗法为致命性主动脉疾病提供再生治疗新策略
本研究旨在构建嵌合抗原受体（CAR）修饰的 CD34⁺造血干祖细胞，并在小鼠模型中评估其对内皮损伤的修复作用。
2026-05-01
Adv Sci：复旦大学李文妍等团队为耳聋治疗提供新方案，研究证实SMO抑制剂可恢复耳毒性损伤后的听力至近正常水平
本研究证实SMO–ATF2–IRP1–FPN/TFRC调控轴是耳蜗铁稳态的核心调控通路，并提出靶向抑制SMO可通过精准调控铁代谢，成为治疗感音神经性耳聋极具潜力的新策略。
2026-04-23
中南大学马健等团队发现乳铁蛋白促癌新机制，多靶点联合治疗可有效抑制
本研究将乳铁蛋白定义为：（1）受AR调控的铁死亡抑制因子；（2）前列腺癌“铁依赖”的调控分子；（3）可用于靶向前列腺癌铁代谢脆弱性的候选治疗靶点。
2026-04-21
Nature Metabolism：湘雅二医院李霞/赵斌团队揭示1型糖尿病发展新机制，并提出治疗方法
该研究确定了 T1D 中适应性免疫和先天免疫之间的机制联系，为开发治疗 T1D 的新型免疫疗法提供了理论基础。
2026-01-27
