突破血脑屏障，新型AAV变体助力脑肿瘤和中枢神经系统遗传疾病的治疗
这项研究通过筛选细胞穿膜肽与不同AVV的组合，获得了一种具有高效跨血脑屏障递送能力的AVV变体——AAV.CPP.16。
2022-10-24
超7亿美元合作，礼来押注GPCR，开发糖尿病等代谢疾病药物
G蛋白偶联受体（GPCR）是一大类细胞膜受体，其多个成员与各种信号分子结合，并广泛参与人体的多种功能。据估计，目前所有已上市的药物中，有三分之一到一半的药物是通过与GPCR结合来发挥作用。
2022-12-21
Nat Genet：全基因组关联性研究揭示12种人类精神疾病之间的遗传重叠特性
来自阿姆斯特丹自由大学等机构的科学家们通过进行全基因组关联性研究深入分析了12种常见精神疾病之间的基因重叠（genetic overlap），此外，研究人员还分析了12种常见精神疾病的多效性遗传发生率
2022-12-20
Nature：浙大科学家利用源自植物的纳米类囊体单元改善动物细胞合成代谢，有望减缓进展性疾病进展
在一项新的研究中，来自中国浙江大学医学院的一个研究团队开发出一种方法，在治疗小鼠的骨关节炎时使用来自植物的光合细胞。相关研究结果发表在2022年12月15日的Nature期刊上。
2022-12-26
Nat Med：识别出控制机体代谢个性和疾病发生风险的特殊基因
来自伦敦大学玛丽皇后学院等机构的科学家们通过研究发现，基因组中超过300个区域或许有助于促进一个人的“化学指纹”（chemical fingerprint）。
2022-11-25
Brain：科学家识别出导致人类帕金森疾病风险的新型遗传因素
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究发现了促进帕金森疾病风险的新型遗传因素；相关研究结果揭示了四个不同区域中DNA的新型短串联重复序列，其或许独立于当前已知的帕金森疾病风险突变体
2022-11-25
Sci Transl Med：新型基因编辑策略或有望治疗人类罕见的免疫系统遗传性疾病
来自英国伦敦大学学院等机构的科学家们通过对人类细胞和小鼠进行研究后发现，形成机体免疫系统关键部分的细胞发生的错误或故障或许能通过一种开创性的基因编辑技术来修复。
2022-11-08
PNAS：精准基因组编辑有望治疗遗传性视网膜疾病
在一篇新的论文中，研究人员解释了精准基因组编辑试剂如何在遗传性视网膜疾病（inherited retinal disease, IRD）中实现了精确的基因校正和疾病拯救。
2022-09-27