加拿大科学家开发出首个治疗亨廷顿舞蹈症药物
亨廷顿舞蹈病大家可能听说过，这是一类因脑神经严重损伤导致的遗传性疾病，能够导致运动，认知以及行为的障碍。美国境内每10000个人中就有一名亨廷顿舞蹈病患者。患病人群需要全天陪护，其生活质量与寿命也会严重降低。不幸的是，目前对于这一疾病没有特别好的治疗方法。
基因沉默药物治疗亨廷顿氏病开启首次临床试验
最近，来自英国伦敦大学学院的研究人员对首批亨廷顿氏病病人进行了实验性RNA靶向药物治疗，该临床试验的主要目的在于检测该实验性药物的安全性，这种叫做ISIS-HTTRx的药物由著名制药公司Isis Pharmaceuticals发现并进行开发。
Cell：GWAS分析发现亨廷顿氏病潜在治疗靶基因
最近，来自美国马萨诸塞总医院的研究人员利用GWAS分析方法对影响亨廷顿氏病发生的遗传因素进行了研究，最终发现了两个以上可以加快或延迟该疾病发生的基因突变。相关研究结果发表在国际学术期刊cell上。
Nature Neuroscience：发现亨廷顿疾病的重要机制
近日，来自宾夕法尼亚州的匹兹堡大学的Albert H Kim & Robert M Friedlander团队在亨廷顿综合征的发病机制中获得了突破，他们发现突变的huntingtin蛋白能够抑制其他的线粒体蛋白向线粒体内的转运。
Neuron：治疗亨廷顿氏病的新希望
2014年1月7日讯 /生物谷BIOON/ --在亨廷顿氏病动物模型中，通过调整一个关键信号蛋白的水平，研究人员能够改善运动功能和脑畸形，亨廷顿氏病是严重的神经变性疾病的一种形式。新的研究结果可能为这种致命疾病奠定新
PNAS：药物改变母代小鼠基因可预防子代小鼠亨廷顿氏病
2014年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --饥饿、药物滥用甚至应激都有可能“沉默”某些基因，导致几代人出现健康问题。现在，科学家们正在猜测：是否改变父母基因表达的疗法可以帮助他们的孩子？斯克里普斯研究所（TSRI）
梯瓦制药希望利用拉喹莫德治疗亨廷顿氏病
制药巨头梯瓦公司最近正在为其开发的新药拉喹莫德头痛不已。公司最近作出决定，将尝试利用这种药物治疗中枢神经疾病亨廷顿氏病，以拓展这种药物可能的适用范围。
Nat Neurosci：亨廷顿氏病如何杀死脑细胞
亨廷顿病是由亨廷顿基因（生成亨廷顿蛋白）缺陷引起的，发病后平均生存期大约是20年。近日，研究人员相信他们已经在引发亨廷顿氏病的基因突变如何杀死脑细胞方面获得突破性进展，这一发现可能打开用于治疗这种致命疾
cell stem cell: 亨廷顿疾病新的治疗策略
亨廷顿疾病是一种神经退化疾病，这类疾病的部分特征是纹状体多棘投射神经元减少（MSNs）。Benraiss研究团队在这一疾病的治疗领域获得了突破。