Moderna披露mRNA疗法用于罕见病I/II期临床数据
Moderna近日在2023年美国基因细胞治疗学会（ASGCT）年会上提交了在研mRNA疗法mRNA-3927用于罕见病丙酸血症（PA）I/II期临床研究中期数据。
2023-05-23
Nature：个性化的mRNA疫苗在临床试验中或有望治疗人类胰腺导管腺癌
来自纪念斯隆-凯特琳癌症中心等机构的科学家们通过研究开发了一种新型个体化mRNA疫苗，在临床试验中其或有望帮助抵御胰腺癌的侵袭性形式。
2023-05-24
Molecular Therapy Nucleic Acids：一种可以快速灵敏定量的检测体外转录mRNA的平台
作为疫苗和基因治疗中的一种新的活性成分，信使核糖核酸在世界范围内得到了广泛的关注。对信使核糖核酸分子日益增长的需求迫使信使核糖核酸生产商在保持高信使核糖核酸质量的同时迅速扩大产能。
2023-05-22
赛诺菲资助环状RNA疗法先驱2500万美元，开发下一代mRNA递送技术
Orna 目前的主导项目的治疗癌症的原位 CAR-T 细胞疗法。目前已有5款自体工程化 CAR-T 细胞疗法获得 FDA 批准用于治疗血液类癌症，这些疗法都需要使用慢病毒在体外基因工程改造自体 T 细
2023-04-17
STTT：深圳先进院严飞团队开发超声时空可控核内基因递送新方法
传统基于微泡超声造影剂的超声基因递送策略仅仅能对细胞膜进行空化穿孔实现外源基因由胞外向胞内递送，而无法将质粒DNA直接递送入细胞核内，导致超声靶向基因转染的效率普遍较低。
2023-05-12
Advanced Science：纳米囊泡靶向递送CD47/PD-L1抗体治疗肺癌
该研究开发了一种靶向肿瘤酸性微环境激活CD47/PD-L1双重免疫检查点阻断疗法，实现了CD47/PD-L1抗体治疗肺癌的减毒增效，有望为靶向肿瘤微环境的精准治疗提供新策略。
2023-05-08
Nature子刊：多肽编码的mRNA条形码，实现体内高通量LNP筛选
该研究证明了多肽条形码技术可用来快速、高效筛选大量纳米颗粒载体库，在这项研究中，仅使用了9只小鼠就从包含384种新的可电离脂质的400多种LNP配方中筛选到了新的可生物降解的LNP。
2023-05-06
李博文等开发新型LNP载体，吸入后可实现对肺部的高效mRNA递送及基因编辑
利用高通量平台，研究团队合成和筛选了可生物降解的可电离脂质组合文库，以构建用于递送mRNA和CRISPR-Cas9基因编辑器的吸入式递送载体。
2023-04-06