章雪晴团队开发新型吸入式核酸纳米递送系统治疗肺纤维化
特发性肺纤维化 (idiopathic pulmonary fibrosis, IPF) ，是进行性的间质性肺病并伴有持续的肺功能损伤。
2022-07-07
mRNA药物综述！基于信使核糖核酸的治疗
信使RNA(Messenger RNA，mRNA)是一种单链核糖核酸，由一条DNA转录而成，携带蛋白质合成的编码信息，进一步转录并加工成功能蛋白质。
2022-06-28
让LNP实现器官特异性靶向，ReCode公司完成2亿美元B轮融资，推进两项mRNA疗法临床试验
ReCode 公司的器官特异性靶向递送平台——SORT-LNP，可以实现向特定器官递送包括 mRNA、siRNA、DNA 在内的核酸药物，而不像之前的 LNP 只局限于向肝脏递送。
2022-07-05
Nature重磅：AAV递送CRISPR，体内改造B细胞，产生广泛中和抗体治疗艾滋病
这项研究成果仍是令人兴奋，它表明直接基因编辑B细胞从而产生特异性广泛中和抗体（bNAbs）将成为缺乏有效疫苗的传染性疾病的潜在治疗方案。
2022-06-22
一次注射，长期有效，诺奖团队开发的LNP递送的体内CRISPR疗法最新临床数据给力
2022年6月24日，Intellia 和再生元公布了 NTLA-2001 疗法的最新1期临床试验中期数据，效果积极，单次给药后患者血清中 TTR 蛋白水平的下降幅度在长达12个月时间里能够稳定持续。
2022-06-27
Biomaterials: 植入式“工程菌微囊”用于蛋白质药物生产与递送
本项工作构建了一种基于“工程菌微囊”的新型生物活药，可一次性皮下注射给药实现持久的蛋白质药物生产与递送，提供了在皮下应用工程菌的新策略。
2022-06-13
新冠疫情之外，mRNA的三大“用武之地”：抗肿瘤疫苗、蛋白替代疗法、细胞疗法
在新冠疫苗的竞赛中，mRNA作为一种安全、有效的技术平台，加速了全球对于mRNA-LNP系统风险/获益的认知。
2022-06-02
Science长文报道：下一代mRNA疫苗开发关键——LNP
脂质纳米颗粒（LNP）是mRNA药物常用的载体。目前，BioNTech/辉瑞和 Moderna的mRNA疫苗都采用LNP作为运输载体，这是这些疫苗成功的关键要素之一。
2022-05-23
Molecular Therapy: Nucleic Acids皮下注射FGF21 mRNA治疗可逆转饮食诱导肥胖小鼠的肥胖
近年来，基础RNA生物学和技术的发展带来了基于RNA的策略的相应革命，以产生新型治疗药物，包括反义RNA、小干扰RNA、RNA适配子和信使核糖核酸(mRNA)。
2022-05-30