美国加州大学的研究者们揭示了重组微小RNA作为抗代谢剂抑制人非小细胞肺癌癌症
肺癌是癌症最常见的类型,它仍然是癌症死亡的主要原因,超过了乳腺癌、前列腺癌和结肠癌的总和。超过85%的肺癌病例被定义为非小细胞肺癌癌症(NSCLC),大多数患者通常患有晚期疾病或并发症。
重新扬帆起航,被爆造假后,环状RNA明星公司Laronde与纳米载体公司Senda合并,两公司已累计融资近8亿美元
据悉,合并后的新公司Sail将把Laronde的环状RNA平台和Senda的可编程纳米颗粒平台结合起来,开启全面可编程的药物开发。
Nature:揭示CRISPR分子剪刀的起源---转座子编码的核酸酶利用向导RNA促进转座子自身的传播
基因组工程可能是医学的未来,但它依赖于数十亿年前在原始细菌中取得的进化进步,而原始细菌是最初的基因编辑大师。科学家们对这些古老的基因编辑系统进行改造,推动它们完成更加复杂的基因编辑任务。然而,要发现新
Nature:新研究发现下游RNA发夹能够协调mRNA翻译
在一项新的研究中,来自美国杜克大学领导的研究人员发现RNA发夹导致mRNA翻译中的情形依赖性交通堵塞,导致上游起始密码子(upstream start codon, uAUG)的翻译增加。他们首先描述
迄今跨物种移植器官存活最久案例诞生,基因编辑猪肾移植猴存活超两年
另一方面,由于排斥机制的差异,目前临床常用的免疫抑制方案也需要优化。研究者提出,靶向CD40-CD40L途径的药物已经成为异种移植研究的标准治疗方案,但是这些药物还未能获得FDA批准。
CRISPR基因编辑治疗8天后死亡,NEJM发布尸检结果,揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应
CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间,基因治疗也才20多年,CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡,都是对这些领域思考的契机。
开发下一代RNA药物,新科诺奖得主魏斯曼创立新公司,已完成2.7亿美元A轮融资
Orbital 公司的具体研究方向还不得而知,只知道他们有三个战略方向:下一代疫苗、免疫调节疗法、蛋白质替代疗法。2.7亿美元的A轮融资将用于进一步的平台开发、研究、加速项目和公司建设。
项鹏/邓春华团队开发先导编辑+干细胞疗法,有望治疗男性不育
基于先导编辑的体外SLC编辑是一种有前景的遗传性原发性性腺功能减退症(HPH)治疗策略,并有望用于治疗多种生殖系统的遗传性疾病。
Nature子刊:人脑中的环状RNA是为神经元身份和神经精神疾病而定制的
总体来说,成瘾相关基因优先在多巴胺能神经元中产生circRNA,自闭症相关基因优先在锥体神经元中产生circRNA,而癌症相关基因优先在非神经元细胞中产生circRNA。
基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果:症状改善
作者发现,Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏,可诱导红细胞胎儿血红蛋白,并部分纠正镰状细胞病。