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Nat Cell Biol: 孟飞龙/叶菱秀团队发现C-to-G碱基编辑产生双链断裂,导致删除、翻转和易位

这项工作表明,CGBEs可以启动有害的中间DSBs,因此需要仔细考虑治疗应用,并且HMCES辅助的CGBEs有望成为更安全的工具。

2024-01-26

世界首例猪肝脏人体实验,经过69处基因编辑,未发生排异反应,已申请临床试验

研究团队使用eGenesis公司开发的基因编辑猪肝脏,将其连接到OrganOx公司的体外肝脏交叉循环(ELC)设备,让该捐赠者的血液通过基因编辑猪肝脏进行循环。

2024-01-22

Nat Commun:毒性的RNA短链可杀死脑细胞,有可能导致阿尔茨海默病产生

阿尔茨海默病会导致脑细胞大量丢失,预计到 2023 年,美国将有约 670 万阿尔茨海默病患者。但人们对导致神经元死亡的事件知之甚少。

2024-01-22

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy疗法的获批,并不是旅程的终点,而是一个期待已久的开始。

2024-01-17

罗氏看中RNA重编程技术

1月3日,Remix Therapeutics宣布与罗氏达成合作,利用其REMaster药物发现平台发现和开发调节RNA加工过程的小分子药物。

2024-01-04

新一代碱基编辑技术开发方面获进展

碱基编辑(base editing,BE)作为前沿的基因组编辑技术,能够在基因组水平上实现精确、高效的单碱基编辑。

2024-01-04

30多年前因RNA研究获得诺奖,如今再获突破,解析RNA调控的基因沉默因子,为癌症新疗法铺平道路

这项研究首次在分子水平上确定了RNA如何调节PRC2活性。这一发现将促进新一代RNA疗法的发展,并可能为更有效、更有针对性地治疗PRC2缺陷相关疾病铺平道路。

2024-01-03

正序生物碱基编辑疗法治愈β-地中海贫血患者

正序生物CS-101 IIT研究的成功为β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来了信心。

2024-01-08

Nature子刊:何川团队开发RNA结合蛋白靶点检测新方法——ARTR-seq

在这项研究中,何川团队为了克服现有方法的局限性,提出了一种基于逆转录酶(RT)的RBP结合位点测序方法——ARTR-seq,通过原位逆转录酶捕获RBP-RNA相互作用。

2024-01-11

杨辉团队开发两种不依赖脱氨酶的新型碱基编辑

这两种不依赖脱氨酶(deaminase-free,DAF)的新型碱基编辑器分别在大肠杆菌中实现C-to-A、T-to-A的碱基颠换编辑,在哺乳动物细胞中实现C-to-G、T-to-G的碱基颠换编辑。

2024-01-09