研究人员实现RNA定点高效乙酰化修饰
该研究重组真核生物tRNA乙酰化修饰活力,提出乙酰化修饰酶复合物Kre33-Tan1识别底物的“分子标尺”模型,实现tRNA与小RNA分子上的定点高效乙酰化修饰。
Mol Psychiatry:RNA修饰或会破坏阿尔兹海默病患者机体细胞中线粒体的蛋白合成
本文研究首次证明了TRMT10C能有到ND5 mRNA发生m1A甲基化修饰,从而引起线粒体功能障碍,而这种新识别出的机制或许会参与到Aβ所诱导的线粒体功能障碍中。
iScience:揭示RNA结合蛋白在癌症发生中发挥的重要作用有望帮助开发新型靶向性癌症疗法
本文研究结果表明,揭示这些旁系同源蛋白(在本文中指LARP4A和LARP4B蛋白)的明确生物性角色或许能提供新方法来识别组织特异性的靶点及开发潜在的药物干预策略。
Adv Sci | 江南大学周哲敏/韩来闯等创制出微生物“新一代碱基编辑器”,实现高效且大范围的碱基编辑
本研究选择Cas12b作为构建BE的候选Cas蛋白,由于其体积相较于Cas9、Cas12a更小,因此将其与脱氨酶进行连接可以避免Cas蛋白体积过大导致的空间位阻对于脱氨酶可作用活性范围的限制。
刘如谦兑现承诺:首款先导编辑疗法IND获批,将开展1/2期临床试验
这项1/2期临床试验,是一项跨国、首次人体试验,旨在评估先导编辑疗法(编号PM359)在成年人和儿童慢性肉芽肿病患者中的安全性、生物活性和初步疗效。
Signal Transduct Target Ther:在胆汁和血清样本中发现的外泌体环状RNA可作为胆管癌临床管理的一种新的诊断和预后工具
本研究建立了基于血清和胆汁液活检的外泌体环状rna特征,创建了一种识别和监测胆管癌(CCA)复发的新系统。所提出的circRN可能有助于CCA和CCA相关梗阻性黄疸的诊断。
Nature Biotechnology:陈玲玲团队开发环形RNA适配体,用于银屑病干预治疗
该研究首次建立了稳定过表达环形RNA小鼠模型,能够在多种组织中普遍表达,且生长状况正常,说明了环形RNA的安全性。
Nat Neurosci:绘制出首张全面RNA异构体图谱,揭示神经多样性与疾病奥秘
这项研究通过绘制发育阶段、解剖区域与物种间全长度异构体调控的单细胞精细图谱,深度揭示了异构体变异在多维度上的广泛存在与深远影响。
Cell Discovery | 新突破:改良Cas13d实现高效的胞浆RNA靶向治疗
研究中开发的核质转运Cas13d能有效将CRISPR RNA(crRNA)从核内转移到细胞质,实现了在细胞质内靶向降解RNA。
Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子,治疗罕见神经系统疾病
目前,Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型,大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。