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罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议,开发神经系统疾病药物

Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性,并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法,以千碱基规模编辑RNA外显子。

2024-06-20

Science:细菌利用一种逆转录酶将非编码 RNA转化为新的基因,有效抑制病毒复制

Sternberg与Tang所研究的细菌防御系统显得异常独特:它涉及到一种未知功能的RNA片段以及一种逆转录酶——一种能够以RNA为模板合成DNA的酶。

2024-08-19

Cell:新研究发现一种调节细胞衰老的非编码RNA分子——SNORA13

在这项新的研究中,研究人员利用一种名为 CRISPR 干扰的基因活性调节技术,在携带致癌突变的人体细胞中单独使数千种非编码 RNA 失活。

2024-07-26

Science:新研究揭示转座子编码的内含子与向导RNA之间的拮抗冲突

这项新的研究揭示了 IStron在同一转座子编码的转录本中进化出一种敏感的平衡机制,以平衡相互竞争和相互排斥的活动。

2024-07-27

正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者

该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术,仅需数周时间制备,即可实现“一次治疗,终身治愈”的效果,为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。

2024-07-23

Lakeshore Biotechnology与微光基因达成合作,获得其CRISPR/Cas编辑器全球范围内许可

根据协议内容,濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可,用于iPSC细胞药物的开发及生产。

2024-07-24

Nature:新方法可实现对小鼠肠道中的细菌进行体内靶向碱基编辑

在一次成功的实验中,Eligo Bioscience公司展示了设计、生产和纯化噬菌体衍生衣壳的能力,该噬菌体衍生衣壳含有编码一种碱基编辑系统的合成 DNA载荷。

2024-07-19

缺氧环境下细胞外囊泡中环状RNA转运之谜!Adv Sci (Weinh):FUS蛋白在缺氧神经元中显著上调,促进circRNAs在sEVs中的选择性装载

该研究阐述了FUS如何选择性地促进circRNAs在缺氧神经元中的sEV装载,揭示了sEV介导的circRNA转运机制,并深化了我们对于细胞响应缺氧的理解。

2024-08-14

Nature重磅:首次在活体动物中实现对肠道细菌的原位、精准基因编辑

研究证明了直接在活体动物肠道中对细菌进行精准基因编辑的可行性,为研究细菌基因的功能提供了新途径,并为设计新的微生物组靶向疗法打开了大门。

2024-07-13

Science:不必基因编辑,也无需天价,诺华开发分子胶降解剂,治疗镰状细胞病

本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2,可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物,促进WIZ的降解,进而上调胎儿血红蛋白(HbF)的表达水平,用于治疗镰状细胞病(SCD)。

2024-07-16