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华人学者联合创立,RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资,计划明年进行临床试验

该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE,并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞,展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床相关突变的RNA编辑

2024-08-03

Nat Cell Biol:万刚团队揭示多相凝聚体结构的不混容性调节小RNA驱动的跨代表观遗传的机制

该研究提供初步证据提示凝聚体中存在抑制不同凝聚体蛋白互作网络融合的调控蛋白,进一步的蛋白互作解析可以揭示多相凝聚体形成的具体分子机制。

2024-10-05

Cell:中山大学联合阿里云,利用人工智能揭开隐藏的RNA病毒世界,一次性发现16万种新病毒

该研究揭示了有史以来最大的RNA病毒,其基因组长达47250个核苷酸,全方位刷新了人们对RNA“病毒圈”的认知。

2024-10-12

Nature:何川/徐明江团队阐明TET2酶通过氧化RNA m5C调控染色质状态和白血病发生

该研究发现表明,TET2介导的染色质相关RNA的m5C氧化,而非DNA氧化,在TET2缺失引发的转录激活和白血病发生中发挥着主导作用。

2024-10-06

礼来押注新型肥胖药物RNA靶点

HAYA Therapeutics开创了针对慢性疾病的精准RNA引导的调节基因组靶向疗法,该公司正在探索以暗基因组(dark genome)中的长链非编码RNA(lncRNA)作为药物靶点。

2024-09-05

Nat Chem Biol丨实现小鼠体内Cas9难编辑位点的高效编辑!杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑

该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造,开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE,在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。

2024-08-18

时空特异性蛋白质递送及基因编辑研究方面获进展

本研究通过设计金属配位超分子(MOC)的层级自组装,并利用蛋白质表面氨基酸的氢键作用,构建了具有组织特异性的超分子纳米颗粒(LSNPs),发展了时空特异性蛋白质递送新方法。

2024-09-02

Cell:小核仁RNA:调控细胞衰老的幕后推手

这项研究通过全基因组筛选,发现了一种保守的snoRNA:SNORA13,它是人类细胞和小鼠衰老所必需的,SNORA13能够负调控核糖体生物合成,直接与RPL23相互作用从而促进p53激活和细胞衰老。

2024-08-23

周昌阳/杨辉/熊志奇/黄行许团队开发新型表观遗传编辑工具,有效缓解天使综合征小鼠模型症状

在该研究中,研究团队通过在天使综合征(AS)小鼠模型中引入这一表观遗传编辑系统,成功实现了UBE3A基因的重新激活。

2024-09-22

研究发现非编码RNA控制高毒力超级细菌感染致病

该研究揭示了高毒力超级细菌感染致病的新型毒力机制,发现了靶向抑制该毒力机制的非编码RNA分子,为开发新型抗感染药物和超级细菌疫苗提供了新的思路与方向。

2024-08-27