基因编辑猪器官人体后存活超过6个月，刷新异种器官移植纪录
该男子移植的基因编辑猪肾脏由 eGenesis 公司开发，该公司由乔治·丘奇、杨璐菡等人创立，通过 CRISPR 基因编辑解决了猪器官人体移植面临的两大障碍——免疫排斥以及猪逆转录病毒。
Nature：李芝倩等编辑 “隐形基因开关” 使蚊子不再传播疟疾
研究团队通过精准编辑蚊子体内一个关键氨基酸位点，成功阻断疟原虫在蚊子体内的传播通道，并利用新的基因驱动体系，将这一改造快速扩散至整个蚊群。
Cell：先导编辑+AI，全面解析ATM基因所有点突变的功能
该研究利用先导编辑和深度学习对 ATM 基因所有可能的 27513 种单核苷酸突变（SNV）进行了全面功能评估，并开发了一种深度学习模型——DeepATM。
Nature Materials：程强/魏妥团队开发新型LNP，将mRNA精准送达肺/肝/脾/胸腺/骨骼，实现器官精准先导编辑
PILOT 平台提供了一种可预测的方法学用于理性设计器官/组织特异性靶向的脂质纳米颗粒（LNP）有助于改进基于 mRNA 的基因编辑疗法的开发。
15亿美元，BMS收购一家in vivo CAR-T公司，诺奖得主与华人学者联合创立，利用环状RNA在体内生成CAR-T细胞
2025 年 10 月 10 日，国际制药巨头百时美施贵宝（BMS）宣布以 15 亿美元的价格现金收购 Orbital Therapeutics。
Nature子刊：中山大学杨建华/李斌/屈良鹄团队介绍全长非帽RNA测序技术NAP-seq的原理及实验步骤
NAP-seq 作为一种多功能、高精度的测序技术，不仅适用于鉴定任何细胞模型、组织和物种中的调控型 napRNA，还为揭示复杂 RNA 调控途径提供了强大工具。
Nature子刊：高彩霞团队开发反向先导编辑系统，在人类细胞中实现高效、精准基因编辑
这些结果表明，Rep-X 辅助的、环状 RNA 介导的反向先导编辑系统，拓宽了基因组编辑范围，显著提高了编辑效率，并在精准度和安全性方面展示了显著优势，有望成为疾病模型构建和基因治疗的有力工具。
Nature：生命的“化学伪装”——RNA N-糖基化，一种被忽视的免疫调控艺术
研究人员通过一系列严谨而巧妙的实验，证明了RNA上的N-糖链就像一件“隐身斗篷”，它通过“伪装”一个潜在的免疫刺激分子。
糖尿病治愈新希望：CRISPR基因编辑细胞在人体内分泌胰岛素，且无需使用免疫抑制药物
研究人员使用 CRISPR-Cas12b 基因编辑了来自捐赠者的胰岛 β 细胞以避免排斥反应，并将这些细胞注射移植到一名患有 1 型糖尿病的男性患者前臂肌肉中，且患者未接受任何免疫抑制药物。
Nature子刊：尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法，实现体内造血干细胞基因编辑
该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑，并高效激活了胎儿血红蛋白表达。