生成式AI设计出CRISPR蛋白，高效编辑人类DNA，且安全性更高
该研究展示了一种完全由人工智能从头设计的基因编辑工具——OpenCRISPR-1，并首次成功进行了对人类基因组的精准编辑。
2025-08-02
Nature子刊：尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法，实现体内造血干细胞基因编辑
该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑，并高效激活了胎儿血红蛋白表达。
2025-08-15
MC：环状RNA削弱化疗！南昌大学团队揭示环状RNA介导非小细胞肺癌对吉西他滨耐药的机制
本研究揭示了hsa_circ_0125356在NSCLC吉西他滨耐药性中的关键作用，将为NSCLC的治疗提供新的思路和策略。
2025-04-10
Nature Materials：程强/魏妥团队开发新型LNP，将mRNA精准送达肺/肝/脾/胸腺/骨骼，实现器官精准先导编辑
PILOT 平台提供了一种可预测的方法学用于理性设计器官/组织特异性靶向的脂质纳米颗粒（LNP）有助于改进基于 mRNA 的基因编辑疗法的开发。
2025-09-03
MAPIT-seq，同时绘制单细胞RBP-RNA互作图谱与表达谱
研究人员开发了一项名为MAPIT-seq的新技术，它如同一位能潜入细胞内部的“分子侦探”，不仅能精确绘制出特定RBP在原位与哪些RNA分子发生了接触，还能同时拍下整个细胞的基因表达“全景图”。
2025-08-14
《自然》证实：Z-RNA 靠亿年病毒残余识毒，细胞自毁断感染，抗癌有戏
新研究表明，人类细胞并非对这种病毒破坏行为束手无策。它们将转录终止的破坏识别为一种警报信号，激活"自我毁灭程序"并牺牲自身——甚至在病毒能在其中增殖之前。这使得它们能将感染的传播扼杀在萌芽状态。
2025-11-03
Nature Biotechnology：线性mRNA的逆袭——病毒元件A7使其稳定性媲美环状RNA，翻译效率却遥遥领先
从近20万个病毒基因片段中，筛选出了一系列能够显著增强mRNA稳定性和翻译效率的“魔法序列”。其中一个名为A7的元件，它赋予了线性mRNA堪比环状RNA的超长“待机时间”，同时蛋白质表达效率却远超后者
2025-11-16
Nature：刘一团队揭示病毒RNA逃避宿主对遗传密码子偏好性调控的翻译机制
病毒RNA翻译之所以可以逃避宿主对密码子使用的调控，是因为病毒5′UTR阻断了mRNA的环化，使其翻译不再依赖密码子使用。
2025-12-15
Nature子刊：王小龙团队等利用AlphaFold3改造Fanzor系统，实现高效基因编辑
该研究对真核生物来源的Fanzor系统进行改造，开发出了靶向范围更广、效率更高的微型基因编辑工具，在小鼠体内实现了高效基因编辑，凸显了 Fanzor 系统作为生物学研究和治疗应用的多功能工具箱的潜力。
2025-05-26