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锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品

2025年5月21日,锐正基因(苏州)有限公司今日宣布,其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性(ATTR)的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。

2025-05-21

Cell重磅:新型类病毒颗粒VLP递送系统,高效递送各种基因编辑工具,用于遗传疾病和癌症治疗

该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE,其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。

2025-04-13

Nature:复杂疾病的未来防线,多基因编辑是否会引发新一轮优生学争议?

可遗传多基因编辑(HPE)站在科学与伦理的交汇点,以改变人类健康和基因命运的潜力激发了无数想象。

2025-01-10

Nature Methods:高效的“引导编辑”(Prime Editing)平台!多重基因敲除筛查的新工具

该研究通过优化“引导编辑”平台,展示了其在多重基因筛查中的巨大应用潜力。

2024-12-07

基因编辑新突破!Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗

论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”

2024-11-26

中国科学技术大学最新Nature论文:张凯铭团队等首次解析RNA结构中的复杂水网络

该研究首次系统揭示了 RNA 内部水网络的复杂性与动态性,为理解 RNA 折叠、催化及溶剂效应提供了原子级视角。

2025-03-15

Nat Commun:新研究揭示RNA竟还能帮助细胞修复DNA双链断裂修复

Storici团队发现,RNA可以根据它与断裂DNA链的互补性,影响使用哪种工具。这意味着,RNA 除了是重要的蛋白生产信使外,在 DNA 修复方面还扮演着工头和工人的双重角色。

2024-12-07

npj Viruses:科学家揭秘 HIV-1的“生存秘籍”——环形RNA如何帮助病毒躲避免疫系统的攻击?

本文研究揭示了HIV如何在非常详细的层面上控制人类细胞,并为治疗提供了新的可能性,由于环形RNA稳定且特异性强,其也能作为感染的标志物或新的药物靶点。

2025-05-29

Sci Adv:一种新的长链非编码RNA可能成为前列腺癌的治疗靶点

这项研究进一步证实,靶向PRCAT71可降低前列腺癌细胞的恶性特征,包括细胞增殖、集落形成和侵袭能力。

2025-05-30

Cell:基于成像的STAMP技术使单细胞RNA研究成本下降47倍,并可分析数百万个细胞

研究开发了一种名为“通过成像进行单细胞转录组学分析和多模态分析”的技术可观察数百万个细胞。

2025-06-28