STTT：魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑，治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子（split intein）和双AAV载体的先导编辑器，对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗，并实现了相当程度的视力恢复和维持。
2023-02-10
Cancer Res：靶向RNA外切酶XRN1增强肿瘤免疫治疗的疗效
免疫检查点阻断(ICB)抗体，如抗PD-1和抗CTLA4，已经改变了许多类型癌症的治疗格局。尽管取得了这一显著成就，但ICB疗法的应答率相对较低，只有一小部分患者能从治疗中受益。
2023-02-02
Molecular Cancer:科学家最新揭示了由环状RNA ZKSCAN1编码的一种新多肽可以有效抑制肝癌
肝细胞癌是肝癌的主要组织学类型，占原发性肝癌病例的75%-85%，在人类癌症死亡率中排名第二。大多数肝细胞癌患者在晚期才被确诊，因此存活率很低。与此同时，治疗肝癌的方法也是有限的。
2023-02-11
Cancer Res: 急性髓系白血病进展需要RNA m6A阅读器YTHDF1
急性髓系白血病(AML)是一种以未成熟髓系细胞分化障碍和增殖失控为特征的异质性血液系统恶性肿瘤。作为成人中最常见的急性白血病，急性髓细胞白血病是世界上每年死于白血病人数最多的疾病。
2023-02-03
Cell子刊：北京大学伊成器团队开发新型RNA编辑技术RESTART
RESTART技术作为一种可编程的不依赖CRISPR的RNA假尿苷编辑技术，拓展了RNA编辑的策略，可通过高效编辑mRNA上的无义突变位点介导翻译通读和蛋白功能的恢复，并且具有较好的安全性
2022-12-23
FDA批准多重碱基编辑CAR-T临床试验申请
总的来说，这些临床前研究显示，胞嘧啶碱基编辑（CBE）是一种很有前途的技术，基于CBE开发的四重编辑CAR-T细胞7CAR8，具有治疗复发或难治性急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）潜力。
2022-12-05
中山大学：针对Hedgehog信号通路的化学修饰小干扰RNA治疗类风湿关节炎
类风湿关节炎(RA)是一种自身免疫介导的慢性炎症性疾病，以进行性滑膜炎和骨侵蚀为特征。由于类风湿性关节炎发病机制和病理生理的复杂性，现有的抗风湿性疾病药物(DMARD)不足以预防进行性关节破坏。
2023-01-30
