鼻内给药CRISPR基因编辑系统，绕过血脑屏障，治疗焦虑症
该研究报道了一种非侵入性CRISPR-Cas9递送平台，使用AAV9通过鼻内吸入给药，能够绕过血脑屏障，进入中枢神经系统（CNS），进而靶向调控神经元5HT-2A受体通路，显著改善小鼠焦虑症状。这种C
Nature重磅：张锋团队首次在真核生物中发现CRISPR样系统，为基因编辑再添新工具
在这项最新研究中，研究团队从真菌、藻类、变形虫以及北圆蛤（一种蛤蜊）中分离 Fanzor 蛋白，并进行 RNA 引导系统得研究。对 Fanzor 蛋白的生化表征表明，Fanzor 是一类 DNA 切割
Nature Biotech：新工具可预测基因编辑的成功率
自2012年CRISPR-Cas9技术问世以来，基因编辑便驶入了快车道，取得了一系列新突破。如果将CRISPR-Cas9比作能够破坏目标基因的分子剪刀，那么base editor（碱基编辑器）可以称为
PNAS：新型RNA纳米颗粒疗法或能阻断人类多发性骨髓瘤的扩散
科学家们通过研究开发出了一种新型的RNA纳米颗粒疗法，其或能促使多发性骨髓瘤无法移动及发生突变，这种新型疗法或能关闭血管中一种吸引癌症的功能，从而使得多发性骨髓瘤细胞扩散的通路失去功能。
张锋团队在动物身上发现了新的类似CRISPR/Cas的系统，可以编辑人类基因组
在一项新的研究中，美国布罗德研究所以及麻省理工学院麦戈文大脑研究所的张锋（Feng Zhang）教授领导的一个研究团队发现了包括真菌、植物和动物在内的真核生物中第一个可编程的RNA引导系统。该团队描述
所有患者均产生内源性胰岛素，Vertex的T1D细胞疗法结果积极，正结合基因编辑开发「低免疫」版本
胰岛素依赖型糖尿病，也称为 1 型糖尿病（T1D），是一种自体免疫性疾病，由于免疫介导的胰腺 β 细胞破坏导致胰岛素缺乏。
Nature子刊：李大力团队开发精准高效的腺嘌呤颠换编辑器ACBE
人类的遗传疾病主要由基因突变造成，并且约58%为单碱基突变（SNVs）。目前，不依赖DNA双链断裂和模板参与的单碱基编辑器（base editors）是治疗遗传病强有力的基因编辑工具。现有的碱基编辑技
里程碑时刻：FDA受理首个CRISPR基因编辑疗法上市申请
CRISPR Therapeutics的创始人是2020年凭借CRISPR基因编辑获得诺贝尔化学奖的Emmanulle Charpentier。
首都医科大学研究者们破译非编码RNA在细胞代谢和疾病中的调节作用
在过去的三十年里，基因组的非编码RNA(NcRNAs)被比作宇宙的“暗物质”。虽然大多数基因组被转录成RNA，但只有1%-2%的人类基因组具有编码蛋白质或多肽的潜力；