刘如谦兑现承诺：首款先导编辑疗法IND获批，将开展1/2期临床试验
这项1/2期临床试验，是一项跨国、首次人体试验，旨在评估先导编辑疗法（编号PM359）在成年人和儿童慢性肉芽肿病患者中的安全性、生物活性和初步疗效。
2024-05-02
Nature Biotechnology：陈玲玲团队开发环形RNA适配体，用于银屑病干预治疗
该研究首次建立了稳定过表达环形RNA小鼠模型，能够在多种组织中普遍表达，且生长状况正常，说明了环形RNA的安全性。
2024-04-24
Cell Res：张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法，有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型，该模型会发展为早发性严重心肌病，并迅速演变为心脏功能不全，具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
Signal Transduct Target Ther：在胆汁和血清样本中发现的外泌体环状RNA可作为胆管癌临床管理的一种新的诊断和预后工具
本研究建立了基于血清和胆汁液活检的外泌体环状rna特征，创建了一种识别和监测胆管癌(CCA)复发的新系统。所提出的circRN可能有助于CCA和CCA相关梗阻性黄疸的诊断。
2024-05-18
Nat Neurosci：绘制出首张全面RNA异构体图谱，揭示神经多样性与疾病奥秘
这项研究通过绘制发育阶段、解剖区域与物种间全长度异构体调控的单细胞精细图谱，深度揭示了异构体变异在多维度上的广泛存在与深远影响。
2024-04-29
Cell Discovery | 新突破：改良Cas13d实现高效的胞浆RNA靶向治疗
研究中开发的核质转运Cas13d能有效将CRISPR RNA（crRNA）从核内转移到细胞质，实现了在细胞质内靶向降解RNA。
2024-04-19
Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
长链非编码RNA SLAMR在神经系统中许多未知功能的重要性
本研究揭示了一种以前未被描述的长链非编码RNA (lncRNA)，作者将其命名为SLAMR。研究者已经证明，这种lncRNA是由背侧CA1区域的特定经历诱导的，并通过KIF5C沿着树突运输。
2024-04-18