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患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命

研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP  R37X 编辑。

2025-01-19

Nature:首批CRISPR基因编辑马诞生,肌肉更强,跑得更快!

2025 年 9 月 5 日,国际顶尖学术期刊 Nature 在其官网报道了一则新闻——世界首批 CRISPR 基因编辑马诞生。

2025-09-07

Nat Med:利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失

研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中,他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。

2025-01-16

Nature Biotechnology:基因编辑的“瑞士军刀”!16种序列特异性编辑器诞生,实现对DNA的“按需编程”

这项发表在《自然·生物技术》上的研究,不仅仅是创造了一套包含16个新工具的“基因编辑工具箱”,更重要的是,它提供了一套行之有效的通用策略 (general strategy)。

2025-07-10

Nature子刊:高彩霞团队开发反向先导编辑系统,在人类细胞中实现高效、精准基因编辑

这些结果表明,Rep-X 辅助的、环状 RNA 介导的反向先导编辑系统,拓宽了基因组编辑范围,显著提高了编辑效率,并在精准度和安全性方面展示了显著优势,有望成为疾病模型构建和基因治疗的有力工具。

2025-06-05

Cell:单碱基分辨率下,DNA的折叠法则被彻底改写——基因调控的终极奥秘藏在何处?

该研究为我们提供了一副前所未有的“超高倍显微镜”,让我们得以在单个碱基对的水平上,凝视染色质的精细结构。

2025-11-09

碱基编辑安全性新发现:腺嘌呤碱基编辑器引发染色体脱靶结构变异

该研究为碱基编辑器的安全性评估提供了重要的科学依据,强调了在临床应用中需谨慎考虑脱靶结构变异的风险。

2024-11-16

Nature:没有这个微小RNA,所有的公鸡都得死

该研究发现了一种独特的鸟类性染色体剂量补偿系统——通过这一系统,一个 miRNA——miR-2954 成为雄性鸟类存活的必需因子。

2025-07-22

新一代基因编辑技术——“先导编辑”完成首次人体试验,修复患者免疫细胞功能

与 CRISPR-Cas9 或碱基编辑相比,先导编辑的用途更广泛且更具可预测性,能够以可编程的方式替换、重写、插入或删除 DNA 片段。

2025-05-22

Cell头条:迄今最古老RNA分子,开启猛犸象研究新视角

研究团队尝试将古 RNA 研究拓展至已灭绝动物的古转录组领域——以标志性物种长毛猛犸象为研究对象。

2025-11-17