30多年前因RNA研究获得诺奖，如今再获突破，解析RNA调控的基因沉默因子，为癌症新疗法铺平道路
这项研究首次在分子水平上确定了RNA如何调节PRC2活性。这一发现将促进新一代RNA疗法的发展，并可能为更有效、更有针对性地治疗PRC2缺陷相关疾病铺平道路。
2024-01-03
首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
2023-10-12
世界首例猪肝脏人体实验，经过69处基因编辑，未发生排异反应，已申请临床试验
研究团队使用eGenesis公司开发的基因编辑猪肝脏，将其连接到OrganOx公司的体外肝脏交叉循环（ELC）设备，让该捐赠者的血液通过基因编辑猪肝脏进行循环。
2024-01-22
Nat Commun：毒性的RNA短链可杀死脑细胞，有可能导致阿尔茨海默病产生
阿尔茨海默病会导致脑细胞大量丢失，预计到 2023 年，美国将有约 670 万阿尔茨海默病患者。但人们对导致神经元死亡的事件知之甚少。
2024-01-22
Developmental Cell:保守界面上的 PUF 合作相互作用决定了 RNA 结合情况和秀丽隐杆线虫的细胞命运
PUF 蛋白在人类健康和疾病中具有重要性，PUF 伙伴关系将很快成为了解人类 PUF 功能如何被调控和发生问题的中心。
2024-02-01
Nature子刊：何川团队开发RNA结合蛋白靶点检测新方法——ARTR-seq
在这项研究中，何川团队为了克服现有方法的局限性，提出了一种基于逆转录酶（RT）的RBP结合位点测序方法——ARTR-seq，通过原位逆转录酶捕获RBP-RNA相互作用。
2024-01-11
刘如谦团队最新论文，使用类病毒颗粒VLP递送先导编辑，修复遗传性失明
值得一提的是，2023年10月份，刘如谦教授曾在第七届Chardan遗传医学年会上表示，将在2024年进行先导编辑的首次临床试验。
2024-01-10