打开APP

Nature Biotechnology:从基因修复到基因不稳定性:AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险

AZD7648作为一种HDR增强剂,在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力,特别是在某些基因治疗的应用中,有望实现高效的基因校正。

2024-12-04

Cell子刊:李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器,率先实现体内高效基因编辑

在这项最新研究中,研究团队开发了一种进化版IscB——eIscB,通过多轮结构引导的工程化改造,其活性平均增加了7.5倍。

2024-08-05

全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

Nat Commun :哺乳动物活细胞内可编程重构RNA调控网络的人工基因线路

研究团队首次将原本不可检测的单点突变RNA感应由1.5倍提升至94倍。由此,成功实现单碱基突变的检测,也将RNA表达量的感应扩展至序列变化的感应,极大地丰富了RNA-IN模块的识别范围。

2024-11-02

罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议,开发神经系统疾病药物

Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性,并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法,以千碱基规模编辑RNA外显子。

2024-06-20

Cell:新研究表明细菌防御系统DdmDE有潜力用于基因组编辑

Fu团队实验的初步数据表明,DdmD切割质粒后剩余的质粒片段可以作为向导DNA片段,DdmE可以与之结合,从而重复执行这一过程。

2024-09-19

研究发现非编码RNA控制高毒力超级细菌感染致病

该研究揭示了高毒力超级细菌感染致病的新型毒力机制,发现了靶向抑制该毒力机制的非编码RNA分子,为开发新型抗感染药物和超级细菌疫苗提供了新的思路与方向。

2024-08-27

礼来押注新型肥胖药物RNA靶点

HAYA Therapeutics开创了针对慢性疾病的精准RNA引导的调节基因组靶向疗法,该公司正在探索以暗基因组(dark genome)中的长链非编码RNA(lncRNA)作为药物靶点。

2024-09-05

山东大学张娜/刘永军团队开发纳米编辑巨噬细胞制剂,精准制导、摧毁实体瘤

这项研究凸显了纳米编辑巨噬细胞制剂在促进抗肿瘤免疫反应并提高实体瘤疗效方面的关键作用,有望减少患者治疗成本与时间,提高患者可及性,具有广阔的临床应用前景。

2024-10-06

时空特异性蛋白质递送及基因编辑研究方面获进展

本研究通过设计金属配位超分子(MOC)的层级自组装,并利用蛋白质表面氨基酸的氢键作用,构建了具有组织特异性的超分子纳米颗粒(LSNPs),发展了时空特异性蛋白质递送新方法。

2024-09-02