Nature重磅：ADC+碱基编辑，清除白血病细胞的同时，重建血液系统
该研究将CD45靶向的ADC与基因工程造血干细胞（HSC）相结合，创建了一种几乎通用的替换造血系统的策略，无论疾病的病因或起源细胞类型如何。
2024-05-30
Nature：新研究揭示RNA控制着多样性引发逆转录因子的逆转录
RNP相互作用和主动构象Ghosh实验室发现这种RNA包裹bRT并位于桶形Avd上方，形成一种紧密的核糖核蛋白（RNP）。这种核糖核蛋白中丰富的基本相互作用精确地将RNA同源双链定位在bRT活性位点，
2025-01-29
Nature子刊：杨辉/周英思/童华威等开发两种新型碱基编辑器，可直接高效编辑T和C
该研究基于同一个人尿嘧啶DNA糖基化酶（UNG）开发出了两种新型碱基编辑器——gTBE和gCBE，可用于直接编辑胸腺嘧啶（T）和直接编辑胞嘧啶（C），扩大了碱基编辑器的目标范围。
2024-06-14
Nat Genet：科学家揭示RNA修饰在前列腺癌进展过程中扮演的关键角色
本文研究成果无疑是前列腺癌研究领域的一个重大突破，其不仅让研究人员对 m6A 在癌症中的复杂作用有了更清晰的认识，更为未来的诊断和治疗提供了新的方向。
2025-04-21
Cancer Cell：何厚胜/秦骏团队揭示环状RNA在神经内分泌肿瘤中的关键作用
该研究首次揭示了环状 RNA RMST（circRMST）在神经内分泌肿瘤转分化中的核心作用，阐明了其通过调控关键转录因子 SOX2 和 NKX2-1 稳定性的双重机制。
2025-04-19
Cell：揭示致癌融合蛋白通过与RNA聚合酶II相互作用形成凝集物，促进多种癌症产生
这项研究揭示了多种致癌融合蛋白（oncofusion）共有的分子机制，揭示了潜在的可药物靶点。
2025-06-13
Nature子刊：武汉大学张先正团队开发口服基因编辑纳米颗粒，增强结直肠癌的化疗-免疫疗法
该研究开发了一种可口服的 CRISPR-Cas9 基因编辑纳米颗粒递送系统，通过敲除 TRAP1 基因，导致癌细胞线粒体崩溃，增强化疗诱导的细胞坏死，从而增强结直肠癌的化学-免疫疗法。
2025-04-27
Cell重磅：新型类病毒颗粒VLP递送系统，高效递送各种基因编辑工具，用于遗传疾病和癌症治疗
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE，其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。
2025-04-13
锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
2025-05-21