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Nat Med:体内“基因纠错”初显威力!上海交通大学夏强等团队通过体内基因编辑疗法YOLT-101为家族性高胆固醇血症提供根治新希望

本研究报道了一项正在进行的临床试验的中期结果,该试验旨在评估单次递增剂量YOLT-101用于HeFH患者PCSK9基因编辑的安全性、耐受性和有效性。

2026-03-10

Nat Mater:“特洛伊木马”式抗癌新策略!北京大学汪贻广等发现智能纳米颗粒潜入肿瘤,从内部“引爆”并释放疫苗信号,调动全身免疫大军

该研究报道了一种可全身注射、基于细胞焦亡的纳米佐剂,它能在肿瘤区域诱导产生具有疫苗样功能的焦亡小体,从而激发强大的抗肿瘤免疫。

2026-03-10

Nat Commun:严敏/陶元祥团队合作揭示神经病理性疼痛的三维基因组学调控机制

初级感觉神经元并非被动传递疼痛信号的通道,而是能够通过表观遗传机制主动调控基因表达、适应损伤的动态中心。理解这些机制将有助于开发阻断疼痛从急性转向慢性的全新干预途径。

2025-12-09

Nat Neurosci:北师大吴倩团队揭示人类与食蟹猴前额叶皮层出生后发育特点和关键差异

前额叶皮层(Prefrontal Cortex, PFC)位于大脑皮层最前端,是进化上出现最晚、发育历程最长的脑区,也是中枢神经系统的最高级调控中心,被视为人类卓越认知能力的结构基础。前额叶皮层的发育

2025-12-15

Nat Neurosci:一种罕见的突变可以保护大脑中的小胶质细胞免受阿尔茨海默病的影响

科学家们表示,这一发现为新的治疗策略打开了大门。一种方法涉及将经过工程改造、带有保护性突变的小胶质细胞移植到患者的大脑中。

2025-12-02

Nat Biomed Eng:实时显微“生命纪录片”,清华大学朱荣等开发实时多模态表型分析首次系统刻画肿瘤细胞的动态适应性反应

该研究为个性化肿瘤学研究活单细胞的分子机制提供了一个有希望的工具。它还为开发高效、患者友好的治疗方法提供了潜在的途径,加深了人们对ACT期间影响肿瘤细胞的病理机制的理解。

2026-01-19

Nat Med:为免疫系统“精准调压”,中国医学科学院张磊/韦俊发现调节细胞代谢可治疗血小板减少,口服营养素带来新思路

本研究确定了CD38-NAD+轴作为ITP的免疫代谢检查点,并支持进一步探索NMN作为针对抗体介导疾病的非抗体耗竭性代谢策略。

2026-05-07

Nat Communi:一石二鸟的精准递送!东南大学谢金兵/朱旖旎通过新型纳米颗粒共递送mRNA与抗体,重塑胶质母细胞瘤免疫微环境

本研究构建了PL@mBiME这一多功能脂质纳米粒(LNP)平台,可实现脑肿瘤靶向递送,并在体内持续表达编码双特异性巨噬细胞衔接器(BiME)的 mRNA。

2026-04-17

Nat Communi:抗癌“多面手”新药亮相!北京大学沈琳等团队通过早期临床试验显示其对FGFR抑制剂耐药胆管癌患者仍有效

本项Ib/II期临床试验(NCT05253053)评估了替恩戈替尼单药治疗(A组,n=53,中国晚期实体瘤患者)及联合阿替利珠单抗治疗(B组,n=31,晚期胆道肿瘤患者)的疗效。

2026-05-17

Nat Communi:病毒免疫逃逸的“分子海绵”,山东大学高成江等团队发现CSDE1蛋白相分离形成动态检查点,可被磷酸化信号“拆除”

本研究揭示了RLR信号通路中一种磷酸化调控、依赖液-液相分离的分子检查点机制,并证实CSDE1凝聚体可作为抗RNA病毒治疗的潜在靶点。

2026-05-08