双CRISPR-Cas3系统诱导多外显子跳跃，有望治疗大多数DMD患者
研究团队指出了这种双CRISPR RNA系统的潜在局限性。首先，删除模式存在变异，其精确起点和终点无法完全控制。当需要大量但精确删除时，这可能是一个缺点。
NEJM：司美格鲁肽再添新功能，让1型糖尿病患者告别注射胰岛素
这项小规模临床试验当中，他们发现刚诊断为1型糖尿病的患者接受司美格鲁肽治疗与全部患者（10 例）餐时胰岛素的停用和大多数患者（7 例）基础胰岛素的停用相关，并与观察期间 C 肽水平的升高和血糖控制的改
研究解析棉花体细胞胚胎发生的基因型差异机制
拟时序分析结果发现，Jin668和TM-1的细胞有不同的生长素分布模式。和TM-1相比，Jin668初生木质部细胞有明显的生长素极性建立，更容易脱分化形成愈伤组织。
Nature子刊：樊春海院士团队开发框架核酸状态机，在活细胞中实现CRISPR系统分级输运
分子机器是指在分子级别能根据外界刺激作出类似机械运动响应的分子（2016年诺贝尔化学奖）。而在活细胞中实现复杂的人工分子智能，尽管对于生物计算、微纳机器人、纳米智能诊疗等领域都具有重要的科学意义和巨大
饶毅创建的华毅乐健再迎重要里程碑 |血友病AAV基因疗法完成注册临床I期首例受试者入组
2023年8月22日，中国苏州，苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健），一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司，今日宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445
Cell子刊：类器官研究揭示胰腺癌代谢分型并发现治疗新靶点
进一步整合多组学发现，GLUT1/ALDOB/G6PD代谢轴在Glucomet-PDAC代谢重编程过程中发挥重要作用。首先，在Glucomet-PDAC中，Glut1高表达，转运更多的葡萄糖进入肿瘤细
科学家首次发现，杀伤性T细胞竟能启动先天性免疫程序，贴身杀伤MHC-I阴性癌细胞
未来，围绕NKG2D和NKG2DLs介导的抗肿瘤免疫机制，值得开展更深入的研究，或许能找到新型免疫治疗方案。
郑春福教授应邀撰写4型戊型肝炎病毒感染与急性胰腺炎的评论
总之，尽管早期的研究提供了AP与1型和3型之间的微弱关联，本文为4型HEV感染与AP之间的关系提供了新的见解，将极大促进未来对HEV肝外症状的研究。
基于CRISPR的现货型细胞治疗公司Caribou，获辉瑞2500万美元投资
近日，辉瑞公司宣布向 Caribou Biosciences 提供2500万美元股权投资，支持其开发治疗多发性骨髓瘤的“现货型”CAR-T细胞疗法。
吉利德押注，B轮融资共1.45亿美元，旧金山细胞治疗初创瞄准自身免疫疾病，管线已进入临床I期
近日，一家位于旧金山的细胞治疗初创公司 Kyverna Therapeutics 宣布完成 6000 万美元的 B 轮延期融资，本轮融资的投资方包括新投资者贝恩资本生命科学和&nb