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5万人中只有一例,这些超级罕见病患者的用药如何保障?

罕见病的病种繁多,对确诊人数在百人数量级的超级罕见病能否采用“一刀切”的方式进入医保,值得关注和思考。

2022-03-29

Science子刊:人正交IL-2/IL-2Rβ系统可增强CAR-T细胞的增殖和抗肿瘤效果

在一项新的研究中,来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院和斯坦福大学医学院的研究人员设计出一对人正交IL-2(orthogonal IL-2, ortho-hIL-2)和人正交IL-2Rβ(ortho-hIL-2Rβ)对,含有人类特异性突变。ortho-hIL-2对表达ortho-hIL-2Rβ的细胞具有选择性,对野生型T细胞没有明显的信号传导作用。ortho

2022-03-08

Science子刊:一种正交IL-2/IL-2Rβ系统促进CAR-T细胞的持久存在并增强肿瘤清除效果

在一项新的研究中,来自美国Synthekine公司的研究人员报告了一种能够特异性地在体内控制CAR-T细胞的增殖和激活的正交IL-2受体/配体系统,在这种系统中,一种正交人IL-2(STK-009)选择性地与CAR-T细胞表面上表达的正交人IL-2Rβ(hoRb)配对。STK-009在存在和不存在肿瘤抗原的情况下让表达hoRb的CAR-T细胞增殖,并维持干细胞记忆T细胞和效应T细胞的存在。

2022-03-08

 小分子抑制剂靶向E2泛素结合酶UbcH5c抑制胰腺癌生长和转移

胰腺癌是一种高度侵袭性的恶性肿瘤,其特点是诊断晚,治疗方法有限。根据肿瘤的可切除性,胰腺癌患者被分为四类:可切除的、边缘可切除的、局部晚期的和转移的。尽管近年来胰腺癌的早期诊断和治疗取得了一定的进展,但完整的手术切除是胰腺癌患者获得治愈的唯一途径。大多数病例(高达80%)在晚期确诊,失去手术机会。

2022-03-22

美国FDA批准Ztalmy(加奈索酮):首个治疗CDKL5缺乏症(CDD)相关癫痫发作的药物!

Ztalmy是一种GABAA受体正向变构调节剂,具有抗癫痫和抗焦虑活性。

2022-03-22

诺华CDK4/6抑制剂Kisqali报告HR+/HER2-晚期乳腺癌最长中位总生存期:5年(63.9个月)!

这是一线HR+/HER2-晚期乳腺癌女性治疗方面报告的最长生存数据。

2022-03-22

IL-22和IL-18协调防御肠道病原体AIEC

宿主对肠道病原体的防御能力受损与包括炎症性肠病(IBD)在内的炎症性疾病的易感性增加有关。

2022-02-17

艾伯维IL-23抑制剂Skyrizi新适应症审查期遭美国FDA延长3个月!

在临床研究中,接受Skyrizi治疗的患者中,有高比例患者实现临床缓解和内镜应答!

2022-03-03

聚力支持卵巢癌患者克服五年生存挑战,妇女节当日启动“5的奇迹”公益项目

卵巢癌治疗较为复杂,是一场长期攻坚战,需在提高规范化诊疗意识的同时建立全病程管理认知,才能有效提升患者获益。

2022-03-08

METTL14介导的CircORC5 M6A修饰抑制胃癌进展

虽然胃癌(GC)的发病率和死亡率在世界范围内呈下降趋势,但在我国胃癌仍是癌症相关死亡的第三大原因。近几十年来,胃癌的治疗取得了很大的进展,包括内镜切除、靶向治疗和免疫治疗。但是由于肿瘤的侵袭和转移,晚期患者的预后仍然很差。因此,了解肿瘤发生的分子机制对胃癌的早期诊断和治疗具有重要意义。

2022-03-03