4名全色盲患者基因治疗后可看到红色，全球最快进展已到临床I/II阶段
全色盲（Achromatopsia，ACHM）患者在三种视锥细胞相对应的三个色觉轴上都存在辨色异常。患者感受红绿蓝三种颜色的三种视锥细胞完全丧失功能，七彩世界在其眼中是一片灰暗，如同观黑白电视一般，仅
2023-07-13
Cell Reports：李鹏/徐开林团队等开发开关型CAR-T细胞
CAR-T细胞疗法在血液肿瘤中取得了良好效果，但对实体瘤的疗效不佳。传统CAR-T仅靶向一个或两个抗原表位，肿瘤细胞易发生抗原丢失从而产生免疫逃逸，同时，传统CAR-T在体内的激活强度难以控制，存在安
2023-07-21
研究发现脯氨酸羟基化修饰调控2型糖尿病的新机制
中国科学院上海营养与健康研究所、西南医科大学附属医院和青岛大学合作，首次解析脯氨酸羟基化修饰调控2型糖尿病进展的新机制，揭示了脯氨酸羟化酶3（PHD3）通过羟基化增加糖异生关键转录因子CRTC2的核定
2023-07-19
PNAS Nexus：首次开发出鼻内CRISPR治疗性策略来降低机体焦虑症样行为
来自博伊西州立大学等机构的科学家们通过对小鼠进行研究报道了一种CRISPR/Cas9基因编辑传递系统，其或能绕过机体的血脑屏障从而调节神经元受体通路，从而治疗机体的慢性焦虑症。
2023-07-03
鼻内给药CRISPR基因编辑系统，绕过血脑屏障，治疗焦虑症
该研究报道了一种非侵入性CRISPR-Cas9递送平台，使用AAV9通过鼻内吸入给药，能够绕过血脑屏障，进入中枢神经系统（CNS），进而靶向调控神经元5HT-2A受体通路，显著改善小鼠焦虑症状。这种C
2023-06-28
Nature重磅：张锋团队首次在真核生物中发现CRISPR样系统，为基因编辑再添新工具
在这项最新研究中，研究团队从真菌、藻类、变形虫以及北圆蛤（一种蛤蜊）中分离 Fanzor 蛋白，并进行 RNA 引导系统得研究。对 Fanzor 蛋白的生化表征表明，Fanzor 是一类 DNA 切割
2023-07-05
Diabetic Med：科学家在1型糖尿病激活基因的研究上取得突破性发现
来自林肯大学等机构的科学家们通过研究发现，12岁以下患1型糖尿病的儿童或许会激活参与机体免疫反应的特殊基因的表达，而这在老年患者机体中或许并不会发生。
2023-07-18
