Nat Med：帕金森病基因治疗新突破，上海交通大学刘军等团队通过双靶点疗法实现脑内自主多巴胺合成，I期临床证实安全
作者报告了一项多中心、I期临床试验的12个月安全性、耐受性和初步疗效结果，该试验对10名中度至晚期帕金森病患者进行了双侧壳核内递送BBM-P002的治疗。
2026-06-16
把“看不见”的胞内抗原变成靶点！广西医科大学卢小玲团队开发全纳米抗体双抗，让T细胞精准杀癌
该研究首次将TCRm纳米抗体的特异性整合进一个完全基于纳米抗体的T细胞结合框架中，由此产生的平台是模块化的——只需更换其中一个纳米抗体，就能适配不同的肿瘤抗原和HLA分型。
2026-07-02
Cancer Cell：张泽民院士等通过单细胞筛选发现癌症免疫治疗新靶点——ADAM12
该研究通过单细胞筛选发现，ADAM12 是成纤维细胞的检查点，阻碍抗肿瘤免疫反应，ADAM12 的缺失会延缓肿瘤进展并使肿瘤对免疫疗法更敏感，从而为癌症免疫治疗带来了新靶点。
2026-01-19
PNAS：心脏再生新靶点竟有“双重身份”！哈尔滨医科大学蔡本志等团队揭示Retsat不靠老本行，在线粒体“兼职”促修复
这种相互作用调控了Idh2和Glud1的翻译后修饰，增强了它们的酶活性，并提高了αKG水平，从而驱动心肌细胞增殖。该研究结果揭示了Retsat的一个重要线粒体定位及其非经典功能。
2026-04-14
Cell Rep：FOXA1 突变劫持 AR 通路驱动前列腺癌，精准治疗新靶点揭秘
FOXA1不同突变重编程染色质、改变前列腺上皮谱系特化，插入缺失突变诱导基底样状态，截短及错义突变驱动L1管腔分化，依赖AR-FOXA1杂合基序与POU2F1协同作用，体内可促成基底样向L1表型转变。
2026-02-13
上海交通大学吴皓团队绘制耳蜗核精准图谱，发现干预听力损失的关键脑内靶点
该研究结果为目前最全面的细胞和分子数据库提供了依据，有助于理解耳蜗核内的听觉处理过程，并在耳蜗水平上确定潜在的治疗靶点以恢复听力。
2026-04-09
Nat Cancer：鱼和熊掌兼得，南方医科大学董忠谊等揭示“减毒不减效”的肿瘤免疫治疗新靶点
该研究报告了在不降低免疫检查点阻断（ICB）疗法的抗肿瘤效果的情况下减轻毒性的新靶点—CRTAM，抑制 CRTAM，可减轻免疫检查点抑制剂的毒性，而不影响其抗肿瘤疗效。
2026-03-12
复旦大学陈彤等团队揭示淋巴瘤中巨噬细胞调控新靶点，并构建智能递送系统实现高效干预
该策略将M2靶向性与EV介导的药物递送相结合，提升了原位抗肿瘤效果并降低毒副作用，同时通过TP水凝胶实现疾病进程中的药物释放动力学调控，为淋巴瘤治疗提供了一种全新范式。
2026-04-08
Blood：血液中的“稳定器”，中国药科大学李品等团队揭示凝血止血调控新靶点
该研究重新定义了内皮细胞WPB在凝血平衡调控中的蛋白质枢纽作用，首次阐明簇集素(Clusterin)是维持VWF多聚体功能与凝血稳态的关键调节因子。
2026-01-29