中国农业大学:MDM2拮抗剂可以促进CRISPR/Cas9介导的精确基因组编辑
聚集的规则间隔短回文重复序列/CRISPR相关蛋白9核酸酶(CRISPR-Cas9)系统成为一种强大的工具,可以对真核生物基因组进行有针对性和有效的修饰。
中科院化学所汪铭团队开发细胞选择性CRISPR-Cas9基因编辑工具
CRISPR-Cas9是基于细菌/古菌的获得性免疫系统而开发的新一代基因编辑技术,在化学生物学、生物医学及基因治疗中具有潜在应用前景。
Nature Communications:利用Cas9TX在年龄性黄斑病变小鼠模型中实现高效且安全的基因编辑
CRISPR-Cas9是目前领域内最为常用的基因编辑工具,在基础科研领域以及临床应用上都有着广阔的使用前景。然而Cas9在完成靶向位点突变的同时,还会在脱靶位点进行切割
Nature:一种基于CRISPR/Cas9的非病毒精准基因组编辑临床级疗法
最近几年,CRISPR基因编辑系统在癌症治疗领域被广泛探索,它可以精准编辑患者特定基因,并与腺病毒载体(AAV)结合,快速有效地激活免疫系统,以对癌细胞发起攻击。然而,由于个体间存在差异,导致现有疗法
首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请
所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时,均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%,并且得到维持。
CRISPR/Cas9基因编辑可能导致细胞毒性和基因组不稳定性
CRISPR/Cas9,俗称“基因剪刀”,是一种精确的基因编辑技术。它允许将所需的DNA序列引入到基因组的(几乎)任何位置,从而修改或灭活一个基因。
现货型CAR-T疗法的危机:Cas9基因编辑后,T细胞繁现染色体异常
染色体非整倍性(染色体数目的增加或减少)和染色体截断,是 CRISPR-Cas9 基因编辑时对 DNA 双链进行切割后导致的常见后果,因此,在临床应用中,应当进行相应的检测并尽量使其风险最小化。
双重条件CRISPR-CAS9系统激活基因编辑并减少人干细胞的非靶向效应
该研究揭示了双重条件CRISPR-CAS9系统可以作为一种有价值的工具来系统地描述和识别各种病理过程的基因。
百时美在美国撤回Reblozyl治疗非输血依赖性β地中海贫血申请!
Reblozyl是获监管批准的第一款红细胞成熟剂,代表了一类新的疗法,通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
Nature:重新设计的Cas9版本可让基因编辑更安全
在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学奥斯汀分校的研究人员对一种广泛使用的基于CRISPR的基因编辑工具中的一个关键组件---Cas9---进行重新设计,使得它靶向错误的DNA片段的可能性降低数千倍,同时保持与原始的Cas9版本一样的效率,使得它可能更加安全。