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CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001:1次输注,快速持久提高血红蛋白水平!

CTX001将造血干细胞进行改造,使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。

2020-09-23

Nat Commun:干扰素依赖性的STING信号通路促进体内对HSV-1的抵抗性!

2020年7月19日讯 /生物谷BIOON /——干扰素基因刺激因子(Stimulator of Interferon Genes,STING)通路在识别DNA后会引发有效的免疫应答。为了启动信号传导,STING的C-末端尾部(CTT)的丝氨酸365 (S365)会被磷酸化,导致I型干扰素(IFNs)的诱导产生。此外,进化保守的反应如自噬也发生在STING的

2020-07-19

多项研究开发出可增强基因组编辑范围的新型CRISPR/Cas9工具

2020年5月25日讯/生物谷BIOON/---在2020年5月发表在Nature Biotechnology期刊和Nature Communications期刊上的两项新的研究中,来自美国麻省理工学院等研究机构的研究人员成功设计出具有增强基因组编辑能力的新蛋白,从而极大地拓宽了可以准确有效地访问的DNA序列。这两项研究是由刚在麻省理工学院媒体实验室完成博士

2020-05-25

Nat Chem Biol:科学家开发出新型Cas9突变体 有望未来让基因编辑变得更加精准

2020年3月14日 讯 /生物谷BIOON/ --“基因魔剪”CRISPR-Cas9引起能在特殊靶向位点切割DNA而彻底改变了遗传学领域的研究,如今研究人员能利用Cas9酶来专门关闭基因的表达,或将新型DNA片段插入到基因组中,但不论Cas9有多么专一特殊,其都会切开一些不该切开的位点;近日,一项刊登在国际杂志Nature Chemical Biology上

2020-03-14

Science:CRISPR-Cas9编辑CAR-T细胞疗法可由于治疗难治癌症

根据宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心研究人员发布的最新数据,经过Crispr-Cas9基因编辑的CAR-T细胞可以在癌症患者体内持续存在几个月的时间,并且能够稳定增殖并发挥功能。

2020-02-08

Nat Biotechnol:新型纳米胶囊高效输送Cas9核糖核酸蛋白复合物用于体内基因组编辑

2019年9月24日讯 /生物谷BIOON /--编辑遗传密码的新工具为遗传性疾病、某些癌症甚至顽固病毒感染的新疗法带来了希望。但是,将基因疗法传递到身体特定组织的典型方法可能是复杂的,并可能导致令人不安的副作用。威斯康辛大学麦迪逊分校的研究人员通过将基因编辑有效载荷装入可定制的微型合成纳米胶囊中解决了其中的许多问题。近日他们在《Nature Nanotechnology》杂志上描述了这种新型的递

2019-09-24

Science子刊:抑制抗原依赖性信号转导可降低CAR-T细胞的毒副作用

2019年9月21日讯/生物谷BIOON/---嵌合抗原受体((chimeric antigen receptor, CAR)T细胞(CAR-T)免疫疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效,被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。 这种新的治疗策略的关键之处在于构建一种被称作嵌合抗原受体(chimeric antigen r

2019-09-21

JEM:利用CRISPR/Cas9对B细胞进行基因编辑有望开发出HIV疫苗

2019年4月21日讯/生物谷BIOON/---人体不能自然地保护自己免受HIV病毒感染---至少通常不能做到这一点。但是,在极少数情况下,受感染的个体会产生对抗这种病毒的广泛中和抗体(bNAb)。如今,在一项新的研究中,来自美国洛克菲勒大学的研究人员设计出一种方法,将这种对抗HIV的能力赋予给普通的免疫细胞。相关研究结果于2019年4月11日在线发表在Journal of Experimenta

2019-04-21

CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格,治疗2种血红蛋白病

2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)的快速通道资格。今年1月,FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病(SCD)的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法

2019-04-25

改变Cas9和gRNA递送比例可提高CRISPR编辑效率

2019年3月30日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员开发出一种方法来提高杜兴氏肌肉营养不良症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)CRISPR基因编辑的效率,这可能对优化针对其他疾病的基因疗法产生影响。相关研究结果发表在2019年3月6日的Science Advances期刊上,论文标题为“CRISPR-Cas9

2019-03-30