FDA批准补体抑制剂Soliris治疗中枢神经系统免疫疾病
美国FDA批准Alexion Pharmaceuticals公司开发的补体抑制剂Soliris（eculizumab）扩展适应症，治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者，这些患者携带抗水通道蛋白4（AQP4）的抗体。这是FDA批准治疗这一自身免疫疾病的首款疗法。NMOSD患者的免疫系统错误攻击自身的健康细胞和蛋白，导致视神经和脊髓的损伤。50%的NMOSD患者会由于疾病的不断发作，
全球首个长效C5抑制剂！Alexion公司升级版产品Ultomiris第二个适应症获美国FDA优先审查
2019年06月25日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理并将优先审查Ultomiris（ravulizumab）的一份生物制品许可申请（sBLA），该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，此次sBLA申请用于治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）患者，以抑制补体介导的血栓性
全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
2019年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。在美国，Ultomiris于2018年12月获得FDA批准，用于PNH成人患者的
礼来IL-17A抑制剂Taltz治疗斑块型银屑病5年期间具有长期持续疗效和安全性
2019年06月14日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头礼来（Eli Lilly）近日在意大利米兰举行的第24届世界皮肤病大会（WCD）上公布了抗炎药Taltz（ixekizumab）III期UNCOVER-1研究的5年数据。结果显示，继续接受Taltz治疗的中度至重度斑块型银屑病患者，在长达5年的治疗中，维持了高水平的皮肤斑块清除，没有新的安全性发现。该研究的首席调查员、圣路易斯大学医学
科研人员研发出新型c-KIT激酶耐药突变选择性抑制剂
近日，中国科学院合肥物质科学研究院强磁场科学中心研究员刘静课题组和刘青松课题组研发出新型c-KIT激酶耐药突变（c-KIT T670I）选择性小分子抑制剂CHMFL-KIT-033。该成果在线发表于国际药物化学期刊Journal of Medicinal Chemistry。 胃肠间质瘤（GISTs）是一种恶性程度极高的胃肠道癌症，c-KIT激酶的功能获得性突变在胃肠间质瘤的发生发展
长效C5补体抑制剂Ultomiris欧盟即将获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
2019年04月29日/生物谷BIOON/--Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（
补体C5抑制剂Soliris在美国进入优先审查，治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)
2019年2月28日讯 /生物谷BIOON/ --罕见病制药巨头Alexion近日宣布，美国FDA已受理Soliris（eculizumab）治疗抗水通道蛋白4（AQP4）自身抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）患者的一份补充生物制品许可（sBLA）。此外，FDA还授予了该sBLA优先审查，并将处方药用户收费法（PDUFA）的目标日期定为2019年6月28日。在抗AQP4自身抗体阳性患者中成
5重难治骨髓瘤新希望！全球首个XPO1抑制剂selinexor在美国获批在即
2019年2月14日讯 /生物谷BIOON/ --Karyopharm Therapeutics是一家临床阶段的制药公司，专注于发现和开发针对核转运及相关靶标的首创新型疗法，用于治疗癌症及其他重大疾病。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）肿瘤药物顾问委员会（ODAC）已计划在2019年2月26日召开会议，对该公司已提交的抗癌药selinexor新药申请（NDA）中的数据进行讨论。此次N
长效C5补体抑制剂Ultomiris一线治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）III期临床成功
2019年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，评估Ultomiris（ravulizumab-cwvz）用于既往未接受补体抑制剂治疗（补体抑制剂初治）非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）的III期临床研究达到了主要终点。该研究是一项全球性、多中心、单臂III期研究，在56例aHUS成人患者中开展，评估了静脉输注Ultom
5重难治骨髓瘤新希望！全球首个XPO1抑制剂selinexor在美欧进入监管审查
2019年1月17日讯 /生物谷BIOON/ --Karyopharm Therapeutics是一家临床阶段的制药公司，专注于发现和开发针对核转运及相关靶标的首创新型疗法，用于治疗癌症及其他重大疾病。近日，该公司宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份上市许可申请（MAA），申请有条件批准新型口服SINE化合物selinexor，用于对5重难治性多发性骨髓瘤（MM）患者的治疗。该公司还宣布，