新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能
马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示：静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿，但治疗年长患者将面临挑战，因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。
最安全基因治疗载体的新风险：翟琦巍团队揭示AAV会导致肥胖糖尿病小鼠肝癌
这些研究结果提示AAV感染是肥胖的糖尿病人肝癌发生的关键危险因素，肥胖的糖尿病人如果能进行AAV感染检测并进行适当干预，将有望大大降低这些人群的肝癌发生风险。同时该研究也提示，肥胖的糖尿病人如果进行A
喜讯 | 华大智造DNBSEQ-T20×2获Globee® Awards金桥商业创新奖
近日，第15届金桥商业奖在美国重磅揭晓，华大智造超高通量测序仪DNBSEQ-T20×2荣膺“2023年金桥商业创新奖——医疗器械金奖”。
《自然·医学》：不表达HER2也见效？最新研究显示乳腺癌“明星”靶向药作用机制或暗藏玄机
在这项名为DAISY的研究中，德曲妥珠单抗治疗零表达HER2晚期乳腺癌（定义为HER2 IHC 0）患者的客观缓解率（ORR）为29.7%，虽然低于治疗HER2过表达（70.6%）和低表达（37.5%
研究发现脯氨酸羟基化修饰调控2型糖尿病的新机制
中国科学院上海营养与健康研究所、西南医科大学附属医院和青岛大学合作，首次解析脯氨酸羟基化修饰调控2型糖尿病进展的新机制，揭示了脯氨酸羟化酶3（PHD3）通过羟基化增加糖异生关键转录因子CRTC2的核定
Cancer Cell：AAV疗法帮助免疫系统治疗脑肿瘤
研究团队表示，使用AAV-LIGHT疗法时，形成了三级淋巴结构（TLS），杀伤性T细胞可以被激活来对抗TLS中的肿瘤细胞。AAV-LIGHT疗法延长了胶质母细胞瘤小鼠模型的生存期
哈佛校友联创，累计融资超6亿美元，加州初创重新定义基因治疗，预计2年内管线进临床
Shankar Ramaswamy 告诉外媒，公司预计在未来 18 至 24 个月内将首批候选基因治疗管线推向临床，接下来几个月内将会披露管线的更多细节。
Nature子刊：李明锟/曹云龙团队揭示免疫逃逸和ACE2结合亲和力驱动新冠病毒进化
综上所述，这项研究对2019年至2022年新冠病毒的进化轨迹进行了系统分析，发现免疫逃逸和ACE2结合亲和力是病毒进化的共同推动因素，而它们的相对作用大小取决于群体免疫背景的变化。
Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。
2023年HIV研究进展第2期
人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，HIV在美国首次发