Nature Medicine:东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型(DFNB9)患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
2025-07-04
Nature:NSD2抑制剂重塑染色质,治疗肺癌和胰腺癌
NSD2 抑制剂通过重塑染色质治疗肺癌和胰腺癌,且可与 KRASG12C 抑制剂 Sotorasib 发挥协同作用,为 NSD2 抑制剂与 KRAS 抑制剂联合疗法的临床评估提供了理论支持。
2025-08-23
Cell Rep Med:恒格列净让 2 型糖友端粒变长,免疫细胞“焕活力”
来自南昌大学第一附属医院等机构的科学家们通过研究探讨了恒格列净(SGLT2i,一种钠-葡萄糖共转运蛋白2抑制剂)对2型糖尿病患者衰老生物标志物的影响。
2025-09-12
Nature子刊:姜海/邓贤明团队开发高通量蛋白降解剂筛选平台,成功发现SKP2分子胶降解剂
该研究开发了一种蛋白降解剂的新型高通量降解剂筛选平台——DEFUSE(DEath FUSion Escaper)。
2025-09-17
Cell子刊:舒易来团队报道AAV基因治疗后,遗传性耳聋患者的听力恢复情况
这项研究表明,PTA 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的主观工具,而 ABR 和 ASSR 是评估 DFNB9 患者在基因治疗后听力恢复的客观工具,三者结合可以有效进行听觉评估。
2025-05-30
港科大团队发现,TREM2 H157Y危险程度与APOE4相当
研究基于此前团队在香港华人队列中鉴定出的TREM2 H157Y携带者,整合临床病例、神经影像学和血液蛋白质组数据,探讨了该变异对AD的影响。
2025-09-23