Human Gene Ther：一种新型的肌营养不良症疗法
2013年2月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Human Gene Therapy上的一篇研究报告中，来自新加坡A*STAR研究所的研究人员通过研究设计出了新型的方法，简化了治疗肌营养不良症及其它疾病的靶向疗法。 肌营养不良蛋白对于肌纤维来说具有关键的补充作用，影响肌营养不良蛋白表达的突变可以引发肌萎缩疾病如肌营养不良症。
FDA授予梯瓦实验性红斑性肌痛药物XEN402孤儿药地位
2013年4月23日讯 /生物谷BIOON/ --梯瓦（Teva）和Xenon制药今天宣布，FDA已授予实验性药物XEN402孤儿药地位，该药旨在发用于红斑性肢痛（erythromelalgia，EM）的治疗。 EM是一种罕见的常染色体显性遗传疾病，是肢端远端皮肤阵发性皮温升高，皮肤潮红、肿胀，并产生剧烈灼热痛为特征的一种植物神经系统疾病。环境温度升高可诱发或加剧疼痛；温度降低可使疼痛缓解。
Nature：利用反义RNA去除肌细胞中毒性RNA有望逆转肌营养不良症
在一项新研究中，来自美国罗切斯特大学、伊希斯制药公司(Isis Pharmaceuticals Inc.)和健赞公司(Genzyme)的研究人员通过除去肌细胞中毒性RNA的积累而逆转小鼠强直性肌营养不良症(myotonic muscular dystrophy)的症状。相关研究结果于2012年8月2日发表在Nature期刊上。 强直性肌营养不良症是一种遗传性缺陷疾病。
Tonix完成纤维肌痛综合症药物TNX-102舌下片剂的临床研究
2012年7月30日讯 /生物谷BIOON/ --致力于开发中枢神经系统疾病药物的制药公司Tonix宣布，已完成评估TNX-102 舌下含片（TNX-102 SL）溶液配方的临床研究。 TNX-102是该公司开发的含有低剂量（2.4mg）环苯扎林（cyclobenzaprine），拟用于纤维肌痛综合症（FM）的一线药物。
Sarepta制药针对肌营养不良症的研究获得良好结果
2012年7月24日讯 /生物谷BIOON/-- 在经历了几个月的实验后，Sarepta制药治疗杜氏肌营养不良症的eteplirsen二期实验终于获得了良好的结果。相比于安慰剂组，在步行距离这一关键指标上eteplirsen药效显著。 去年四月，Sarepta的临床实验达到了其主要目标。但缺乏有说服力的结果吸引投资者。
Science:细胞质膜磷酸肌醇4磷酸盐的新功能
6月21日，Science在线报道了人类对磷酸肌醇4磷酸盐（PI4P）在细胞质膜中重要作用的新认识。 磷脂酰环己六醇（4,5）- 二磷酸[PI（4,5）P2]是细胞质膜（PM）中一种含量很少的磷脂。但它却可行使许多细胞质膜（PM）的功能。而其合成的前体，磷酸肌醇4磷酸盐（PI4P），除了合成PI（4,5）P2以外，此前却没有被发现具有其他PM功能。
：脉络膜上腔注射酮咯酸氨丁三醇后神经节细胞的变化
酮咯酸氨丁三醇对眼底疾病如脉络膜新生血管，视网膜新生血管，糖尿病视网膜眼底病变及黄斑囊样水肿的治疗有较大潜力，但在给药方式和剂量的应用上有很多争议。《中国神经再生研究（英文版）》杂志于2012年12月35期出版的一项关于“Suprachoroidal injection of ketorolac tromethamine does not cause retinal damage”的研究显示...
三八节献礼：实验室里的指甲油和丝袜
在生物实验室里会用到一些东西，不像离心机培养皿这些专属实验专业用品。而且这些东西本来的用途也完全不是拿来做实验的。但是这些东西确确实实就在实验台上，让第一次进实验室的人大吃一惊。
JAMA：心脏起搏器可改善1型肌强直性营养不良患者生存率
3月28日，《美国医学会杂志》（Journal of American Medical Association）发表的一项回顾性队列研究显示，对于心电图提示心脏传导异常的1型肌强直性营养不良患者，置入永久性心脏起搏器与定期监测的非侵入性策略相比，可显著改善患者的生存率。
3月30日，国际医生节
美国（国际）医师节来历： 1842年3月30日这一天，美国Georgia麻醉医生Crawford Long 为一位摘除颈部肿块的患者成功实施了第一例乙醚全麻。他的妻子为了纪念这一成功，以3月30日作为庆祝日，延续使用下来。但他的工作直到1848年才报道。