吉利德HIV预防疗法第2项III期研究成功
这是lenacapavir告捷的第2项关键性III期试验，证明了该药物作为PrEP用于研究性预防艾滋病的卓越疗效。2024年6月，PURPOSE 1试验也因达到关键疗效终点而提前取消盲法。
2024-09-18
Cell：利用靶向RNA的CRISPR/Cas13成功鉴定出对人体细胞至关重要的长链非编码RNA
作者发现了778种对细胞功能至关重要的lncRNA，包括46种普遍至关重要的核心lncRNA和732种对某些细胞类型具有特异功能的lncRNA。
2024-11-29
iScience：工程病毒样颗粒在类器官中“出手”，成功将囊性纤维化关键突变G542X转为G542R
研究利用工程病毒样颗粒递送腺嘌呤碱基编辑器，在患者来源的肠道类器官中，将囊性纤维化致病突变G542X编辑为G542R，恢复了部分CFTR功能，为该疾病治疗提供了新方向。
2025-04-17
Cell Stem Cell：利用肠道类器官成功确定在暴露于引起腹泻的细菌毒素后，调节电解质和水平衡的特定肠道细胞
利用细胞类型特异性报告类器官和CRISPR介导的基因修饰，研究团队发现Notch信号通路和一种名为SPIB的主调节因子对这些细胞的发育至关重要。
2025-02-28
Cell：刘真/木良善/李辰/孙怡迪/朱文成团队利用比较蛋白组学阐明人类早期胚胎发育的成功与失败
该研究在技术改进、资源挖掘、发现探索和临床应用等方面进行了整合，为理解人类和小鼠的着床前胚胎发育，以及人类着床前发育失败提供了新的视角、资源和思路。
2025-01-26
司美格鲁肽治疗MASH III期研究第1部分成功，将于明年申请新适应症
2024-11-17
我国学者在Cell发表世界首个现货通用CAR-T成功治疗自身免疫病的临床结果
该研究中使用的新一代通用型CAR-T产品具有以下临床优势：极大的患者可及性、更高的临床安全性、更优的临床治疗效果，克服了患者自体CAR-T细胞的高度个性化、制备周期长等诸多痛点。
2024-10-08
Bioact Mater：成功将人类皮肤细胞重编程，创造出与人体具有相容性的猪心脏瓣膜
这项研究为未来的器官移植提供了新的希望。通过将人类皮肤细胞直接重编程为心脏瓣膜细胞，并利用这些细胞改造猪的心脏瓣膜，研究人员为解决器官排斥问题开辟了新的途径。
2024-12-10
