罕见肺病首个药物！勃林格殷格翰激酶抑制剂Ofev获加拿大批准新适应症，治疗SSc-ILD
2019年11月29日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，加拿大卫生部（Health Canada）已批准口服小分子酪氨酸激酶抑制剂Ofev（nintedanib，尼达尼布），用于减缓系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）患者肺功能下降速率。在美国，Ofev于今年9月获得FDA批准，用于减缓SSc-ILD患者肺功能下降速
全球首个NASH药物！Ocaliva(OCA，奥贝胆酸)在美国进入优先审查，将2020年一季度获批上市！
2019年11月29日讯 /生物谷BIOON/ --Intercept Pharma是一家专注于开发和商业化新型疗法治疗进展性、非病毒性肝病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其提交的一份新药申请（NDA）并授予了优先审查。该NDA申请加速批准Ocaliva（obeticholic acid，OCA，奥贝胆酸）治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）引起的纤维化。FDA
“渐冻人”新药！依达拉奉口服混悬剂启动全球III期研究，静脉制剂Radicava已在中国获批！
2019年11月28日讯 /生物谷BIOON/ --三菱田边制药（Mitsubishi Tanabe Pharma）美国子公司Mitsubishi Tanabe Pharma America（MTPA）近日宣布启动一项全球性III期临床试验（NCT04165824），评估依达拉奉（edaravone，MT-1186）一种研究性口服混悬剂在肌萎缩性侧索硬化症（ALS）患者中的长期安全性和耐受性。依达
肺癌精准治疗！默克突破性抗癌药——MET抑制剂tepotinib获孤儿药资格，治疗MET突变患者！
2019年11月28日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头默克（Merck KGaA）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予其靶向抗癌药——口服MET抑制剂tepotinib孤儿药资格（ODD），用于治疗携带MET基因改变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。2018年3月，MHLW还授予了tepotinib治疗携带MET基因第14号外显子跳跃突变的晚期NSCLC患者的SAKIGAKE资
罕见淋巴瘤新药！小野制药BTK抑制剂tirabrutinib申请上市，治疗2种惰性淋巴瘤！
2019年11月28日讯 /生物谷BIOON/ --小野制药（Ono Pharmaceutical）近日宣布，已在日本提交BTK抑制剂tirabrutinib hydrochloride（ONO-4059，tirabrutinib）用于治疗华氏巨球蛋白血症（Waldenstrom macroglobulinemia，WM）和淋巴浆细胞性淋巴瘤（lymphoplasmacytic lymphoma，
镰状细胞病(SCD)重大里程碑！首个治疗疾病根源的药物Oxbryta(voxelotor)获美国FDA批准！
2019年11月27日讯 /生物谷BIOON/ --Global Blood Therapeutics（GBT）公司近日，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Oxbryta（voxelotor），用于12岁及以上镰状细胞病（SCD）儿童和成人患者的治疗。Oxbryta是一种每日口服一次的药物，是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是SCD的根本病因。Oxbryta有望在两周内通过G
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药物！罗氏剪接修饰剂risdiplam在美国进入优先审查！
2019年11月26日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理risdiplam的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年5月24日。之前，FDA已授予risdiplam孤儿药资格和快速通道资格。r
首个视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)药物！Alexion补体C5抑制剂Soliris新适应症获日本批准！
2019年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的生物制药公司。近日，该公司宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Soliris（eculizumab）一个新的适应症，用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体呈阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD，包括视神经脊髓炎）患者，预防病情复发。此次批准，使Soliris成为了日本第一个也是唯一一个被批准治疗
罕见病新药！罗氏IL-6R单抗satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)在日本进入审查！
2019年11月22日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）宣布已向日本卫生劳动福利部（MHLW）提交了satralizumab（开发代码：SA237）的新药申请（NDA），该药用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。今年9月，satralizumab已被MHLW授予孤儿药资格，此次申请将通过优先审查程序进行审查。satralizumab是一种实
全球第二款RNAi药物！Alnylam高度创新药物Givlaari获美国FDA批准，治疗急性肝卟啉症(AHP)!
2019年11月21日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。近日，该公司宣布，美国食品和药