埃博拉重磅消息！再生元三抗鸡尾酒REGN-EB3在美国进入优先审查，死亡率67%降低至6%！
2020年04月17日讯 /生物谷BIOON/ --再生元（Regeneron）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理REGN-EB3一份新的生物制剂许可申请（BLA）并将进行优先审查，这是一种研究性三抗体鸡尾酒疗法，用于治疗埃博拉病毒感染。FDA已指定目标行动日期为2020年10月25日。REGN-EB3是由3种全人IgG1单抗组成的混合物，由再生
首个1型神经纤维瘤病药物！阿斯利康激酶抑制剂Koselugo(selumetinib)在美国上市，缓解率66%
2020年04月16日讯 /生物谷BIOON/ --美国最大的独立肿瘤学药房Onc360®近日宣布，该公司已被阿斯利康（AstraZeneca）选定为靶向抗癌新药Koselugo(selumetinib)的专业药房合作伙伴，该药是一种新型口服激酶抑制剂，用于年龄≥2岁的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者，治疗NF1相关的症状性、不能手术的丛状神经纤
全球首个软骨发育不全症药物！BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide今年三季度申请上市！
2020年04月13日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者开发和商业化创新疗法，其产品组合包括7种商业化产品和多种临床和临床前候选产品。近日，该公司宣布，根据最近与美国和欧洲监管机构的会议，计划在2020年第三季度向美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EM
首个植物来源大麻素新型抗癫痫药！Epidiolex在美国被移出管制药品名单，2类儿童难治癫痫受益！
2020年04月13日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日，该公司宣布，已收到美国药品强制管理局（DEA）的通知函，确认大麻素抗癫痫药Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液体制剂不再受《管制物质法案》（Cont
首个1型神经纤维瘤病药物！阿斯利康激酶抑制剂Koselugo(selumetinib)获美国FDA批准，缓解率66%
2020年04月11日讯 /生物谷BIOON/ --美国食品和药物管理局（FDA）近日批准阿斯利康（AstraZeneca）靶向抗癌药Koselugo(selumetinib)，用于年龄≥2岁的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者，该药具体适应症为：用于治疗NF1相关的症状性、不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）。值得一提的是，Koselugo是FDA批准的第一种
肺动脉高压(PAH)新药！Acceleron/BMS TGF-β配体陷阱sotatercept获美国FDA突破性药物资格！
2020年04月09日讯 /生物谷BIOON/ --Acceleron Pharma是一家致力于发现、开发和商业化TGF-β超家族疗法用于治疗严重和罕见疾病的生物制药公司，近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予sotatercept（ACE-011，ActRIIA-Fc）治疗肺动脉高压（PAH）患者（WHO第1组）的突破性药物资格（BTD）。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏risdiplam美国审查推迟3个月，即将在中国提交上市申请！
2020年04月09日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已将risdiplam新药申请（NDA）的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期延长了3个月，预计在2020年8月24日做出决定。risdiplam是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。此次审查周期延长
胶质母细胞瘤新药！泛PI3K抑制剂paxalisib一线治疗大幅延长生存期，疗效超越替莫唑胺(TMZ)
2020年04月08日讯 /生物谷BIOON/ --Kazia Therapeutics总部位于澳大利亚悉尼，是一家专注于肿瘤学的生物技术公司，致力于开发创新的抗癌药物。其先导候选药物为paxalisib（原GDC-0084），近日，该公司公布了正在进行的评估paxalisib（原GDC-0084）治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）II期研究（NCT03522
罕见病RNAi药物！Alnylam完成向美欧提交lumasiran上市申请，治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)！
2020年04月08日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran，静脉制剂）于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。2019年
贫血新药！BMS首创红细胞成熟剂Reblozyl获美国FDA批准，治疗骨髓增生异常综合症(MDS)相关贫血！
2020年04月06日讯 /生物谷BIOON/ --百时美施贵宝（BMS）与Acceleron制药公司近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Reblozyl（luspatercept），用于低危骨髓增生异常综合症（MDS）成人患者，治疗贫血。该药具体适应症为：接受一种红细胞生成刺激剂治疗失败、在8周内需要输注≥2个红细胞（RBC）单位、骨髓涂片存