UX007
Ultragenyx
七碳脂肪酸甘油三酯
长链脂肪酸氧化代谢病
selumetinib
MEK抑制剂
LC-FAOD
Dojolvi
罗氏
淋巴瘤
2020
FDA
美国
创新药
丛状神经纤维瘤
神经纤维瘤病1型
casimersen
45号外显子
DMD
Sarepta
杜氏肌营养不良
外显子跳跃
非典型溶血性尿毒综合征
Ultomiris
默沙东
阿斯利康
aHUS
Alexion
ravulizumab
C5抑制剂
弥漫性大B细胞淋巴瘤
中外制药
地西他滨
Inqovi
大冢
慢性骨髓单核细胞白血病
CPP
骨髓增生异常综合症
cedazuridine
ASTX727
保妥适
下肢痉挛
肉毒杆菌毒素A
脑瘫
Astex
艾尔建
CPP-1X
FAP
瘦素受体
前阿片黑素细胞皮质激素
肥胖症
CD79b
Polivy
DLBCL
setmelanotide
Rhythm
家族性腺瘤性息肉病
依氟鸟氨酸
舒林酸
LEPR
POMC
MC4R激动剂
Botox
上市30年11个适应症！美国FDA批准艾伯维肉毒素Botox(保妥适)：治疗儿童因脑瘫所致下肢痉挛！
Botox上市30年来，已被批准多达11个治疗适应症，是全球应用最广泛的神经毒素产品。
首个口服低甲基化制剂！大冢抗癌药Inqovi(cedazuridine+地西他滨)获美国FDA批准！
Inqovi用于治疗骨髓增生异常综合症(MDS)和慢性骨髓单核细胞白血病(CMML)成人患者。
家族性腺瘤性息肉病(FAP)新药！CPP-1X/sul(依氟鸟氨酸/舒林酸)美欧申请上市，延迟结直肠手术！
在临床试验中，CPP-1X/sul显著延迟结直肠手术事件的疗效持续了长达4年。
罕见肥胖症突破性药物！强效首创MC4R激动剂setmelanotide在美欧申请上市：一年减重＞10%！
setmelanotide是一款首创、寡肽类MC4R激动剂，可恢复受损的MC4R通路的功能，该通路独立调节能量消耗和食欲。
淋巴瘤靶向免疫疗法！罗氏CD79b靶向药Polivy日本申请上市，治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)
Polivy是第一个被批准治疗DLBCL的化学免疫疗法，是一种靶向CD79b的抗体药物偶联物(ADC)。
【盘点】2020年上半年美国FDA批准的24创新疗法，6款已被中国药企引入大中华区开发！
2020年上半年，FDA共批准了24款创新疗法，6个被引入大中华区开发。
罕见病20年重大成果！美国FDA批准Dojolvi：第一个治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)的药物！
LC-FAOD是一种罕见的遗传病，患者机体无法将长链脂肪酸转化为能量，Dojolvi是一种高度纯化的、合成的七碳脂肪酸甘油三酯。
全球首个1型神经纤维瘤病(PN1)药物！阿斯利康Koselugo在日本获孤儿药资格，已在美国上市！
NF1是一种常常导致毁容的、罕见的遗传病，导致肿瘤在神经上生长，Koselugo是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂。
全球首个长效C5抑制剂！Ultomiris新适应症获欧盟批准：治疗非典型溶血性尿毒综合(aHUS)！
Ultomiris是全球首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂，目前正评估治疗新冠肺炎！
杜氏肌营养不良(DMD)新药！Sarepta公司第3款外显子跳跃疗法casimersen在美国申请上市！
casimersen专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的，这类患者约占DMD患者总数的8%。