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李晓江:利用CRISPR-Cas9在猕猴内功能性敲除杜氏肌萎缩症基因

介绍了利用最新的CRISPR/Cas9技术建立能够模拟出人类疾病的猕猴模型将具有重大意义,应用CRISPR/Cas9基因打靶技术又建立了杜氏肌萎缩症疾病猕猴模型。分析因难产而死亡猴的肌肉组织发现,CRISPR/Cas9介导的嵌合打靶突变可使dystrophin蛋白表达明显下降或消失,并表现出类似于DMD病人早期出现的肌肉细胞退化的病理特征。该研究还表明 CRISPR/Cas9亦能在雌性猴内有效地敲除dystrophin的双链基因,所表现的肌肉组织病理变化不依赖于性染色体遗传特性,从而证明 CRISPR/Cas9可作为一个强大的基因打靶工具来建立灵长类动物的疾病模型。DMD猴模型亦可为今后进一步揭示DMD疾病的早期重要病理变化及为该 疾病的早期干预性治疗提供重要的动物模型。

2017-09-08 课时:50分钟

刘 琦:通过挖掘NGS数据解读microhomology和人基于CRISPR-基因敲除的框内发生突变之间的关系

从生物信息学的角度,讲解了通过挖掘NGS数据,破解基于CRISPR介导的基因敲除中,微小同源和in-frame突变之间的关系。

2017-09-08 课时:57分钟

李琦:用于产溶剂梭菌基因编辑与调控的CRISPR系统

介绍了产溶剂梭菌的研究背景及应用,提到了现有的基因编辑方法及对比。产溶剂梭菌已建立基因编辑方法比较。用于产溶剂梭菌基因编辑与调控的CRISPR系统。

2017-09-13 课时:20分钟

高书良:解脂耶氏酵母基因组操作工具开发

介绍了解脂耶式酵母研究背景,遗传操作工具现状,提到了“一步多重DNA片段组装”,CRISPR/Cas9系统。

2017-09-14 课时:14分钟

谷峰:基因编辑的保真性与相关的应对策略

介绍了CRISPR/Cas9作为最强大的基因编辑工具之一,目前最重要的缺点仍然包括脱靶问题,虽然有多个课题组从不同的角度去试图解决该重大科学问题。利用多种方法对Cas9编码蛋白基因进行操作,并利用特异性的靶向系统进行筛选,目前已经获得多个具有高保真CRISPR/Cas9的新型系统。展示了具有相关的研究成果。围绕基因编辑的保真性问题,腺相关病毒(AAV)介导的人类基因编辑目前是人类不切割基因组所获得的最高基因编辑的方法。但是其保真性如何并不清晰。

2017-09-14 课时:43分钟

丁秋蓉:基因组编辑在干细胞疾病模型建立和基因治疗中的应用

介绍了人群疾病基因组学的研究,尤其是全基因 组关联分析(GWAS)和罕见病研究,提示多个基因以及基因组区域和代谢综合征的发病显著相关。深入解析这类遗传发现,我们从基因组学研究出发,综合人多能干细胞疾病模拟、基因组编辑技术和模 式动物平台,对SORT1、AKT2、KLF14等代谢疾病相关基因组位点进行了功能和分子机制的深入解读;并研究利用基因组编辑技术体内直接靶向成体细胞,建立高效、特异和安全的核酸酶体内运输方式,探索潜在的代谢疾病新基因治疗方案。

2017-09-15 课时:41分钟

魏文胜:使用配对gRNA的长链非编码RNA进行CRISPR - Cas9介导基因组缺失筛选

介绍了通过基于CRISPR/Cas9技术,使用成对的gRNA进行基因缺失筛选长非编码RNA。

2017-08-18 课时:42分钟

2016(第三届)基因编辑讨论环节

讨论环节。不仅讲到CRISPR/Cas9等基因编辑技术,科研工作者们更是对河北科技大学韩春雨副教授研发明的NgAgo-gDNA基因编辑技术的进行了热烈讨论。讨论结果显示不少研究组在跟进对NgAgo-gDNA基因编辑技术的研究,但是目前已有结果不太理想,效率有待提高,但是科研工作者们仍在不断努力。罗永伦教授表示,他们也在进行相关研究,并对NgAgo进行了一定修改,且倾向于使用慢病毒进行研究。

2017-09-22 课时:20分钟

2017基因编辑网络研讨会第一期

如果说搞研究就像在森林里打兔子,那么这次的研讨会,就是帮你在最牛*的森林里,提供你更牛*的猎人思路和先进武器。在原有CRISPR系统的基础上,是怎么发现并实现高效的单碱基基因编辑的?哺乳动物的单倍体细胞系,能否给你自己的研究工作带来便利和机会?为什么多个知名实验室都会与之联合发高分文章? 欢迎届时参会讨论,期待会后,可以促成不同研究组进一步的交流与合作!

2017-09-14 课时:102分钟

2017基因编辑网络研讨会第二期

2014年生物谷率先在国内举办基因编辑领域前沿学术会议,4年来,基因编辑技术已成为下一个诺奖热门。各种新型基因编辑系统层出不穷,极大开拓在科研与临床中的用途,可以预期首先在先天性遗传性疾病、单基因疾病的治疗方面,会迅速取得突破。 为此,生物谷特再次组织盛会,探讨基因编辑前沿、中国人发现的新型基因编辑系统……

2017-09-14 课时:154分钟