全球首个：锐正基因ART002在超高LDL-C基线HeFH患者中实现24周持续降脂，LDL-C平均降幅达56%
临床数据显示：ART002在这些受试者实现了目标蛋白PCSK9敲除的饱和药效并维持稳定，同时安全有效地降低了LDL-C浓度，平均降幅达56%，个体最高达70%，且维持稳定。
2025-04-16
首个CAR-T治疗严重自身免疫性神经疾病临床结果公布，患者运动能力显著恢复
这项研究结果表明，抗CD19 CAR-T是治疗严重难治性自身免疫性神经疾病的潜力疗法，在不需免疫治疗的情况下即可提供持续的临床缓解。
2025-06-27
全球首个临床研究发现，停药后复发风险与药物D2受体亲和力有关，与减药速度无关
这是第一项讨论抗精神病药物减量速度和D2受体亲和力，与精神病复发风险和复发时间之间关系的研究。结果表明，抗精神病药物的D2受体亲和力与复发风险有关，而减量速度与复发风险无关。
2025-06-13
斯坦福大学华人团队打造首个通用生物医学AI智能体，从设计实验、数据分析到药物发现全自动搞定
研究发布了一款通用生物医学 AI 智能体——Biomni，该智能体能够自主完成横跨遗传学、基因组学、微生物学、药理学和临床医学等多个生物医学分支领域的复杂研究任务。
2025-06-13
北大团队发布全球首个实体瘤的CAR-T疗法随机对照试验结果，可将难治胃癌进展风险降低64%
Satri-cel相较现行治疗展现出了显著的生存获益优势，研究者指出，Satri-cel可作为二线治疗失败GC/GEJC患者的全新治疗选择，而Satri-cel在更前线的治疗或许可以发挥更大的作用。
2025-06-04
Cancer Cell：虞先濬/吴健民/周虎/金钢/高大明合作团队绘制首个无功能性胰腺神经内分泌瘤的多组学全景图谱
该研究整合了基因组、转录组、蛋白质组和磷酸化修饰组四种组学数据，绘制了全球首个 NF-PanNET 蛋白基因组学全景分子图谱，据此突破性地提出分子分型框架、预后模型和靶向-免疫治疗新策略。
2025-04-06
锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日，锐正基因（苏州）有限公司（简称"锐正基因"）宣布，其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06