口服ASBT抑制剂maralixibat欧盟申请上市：治疗Alagille综合征相关胆汁淤积性瘙痒!
maralixibat是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
Cell：实体瘤治疗重大进展！递送内源性RNA的CAR-T细胞可改善对实体瘤的治疗
研究人员发现作为一种自然发生的激活RIG-I/MDA5信号的内源性RNA，RN7SL1可以激活身体自身的天然T细胞，以寻找逃避CAR-T细胞识别的癌细胞。这可能有助于改善治疗实体瘤的努力。
:帕尼单抗加氟尿嘧啶和亚叶酸与单独使用氟尿嘧啶和亚叶酸作为RAS野生型转移性结直肠癌的维持治疗：随机巴拿马试验 (AIO KRK 0212)
化疗方案与毒性相关，通常会损害耐受性和治疗的持续性。本试验旨在评估在6个周期的FU/FA、奥沙利铂和Pmab诱导治疗后，帕尼单抗(Pmab)联合氟尿嘧啶和叶酸(FU/FA)与单独FU/FA作为RAS野生型转移性结直肠癌患者维持治疗的疗效。
J Clin Oncol:卡培他滨与主动监测在 16 周一线治疗后稳定或有反应的转移性结直肠癌：随机 FOCUS4-N 试验的结果
有大量随机证据支持在转移性结直肠癌 (mCRC) 中进行治疗中断，尽管中断治疗可以在不损害总生存率 (OS) 的情况下提高了生活质量，但并未普遍向患者提供治疗中断策略。FOCUS4-N 旨在探索口服维持治疗对一线治疗有反应的患者的影响。
美国FDA授予Jardiance(恩格列净)突破性疗法认定：治疗射血分数保留的心力衰竭(HFpEF)!
Jardiance是第一个也是唯一一个显著改善整个心力衰竭疾病谱（包括HFrEF和HFpEF）患者预后的疗法，无论射血分数如何。
结直肠癌最新研究取得进展：提高难治性结直肠癌疗效，延长生存期，优化治疗策略
在2020年欧洲肿瘤内科学会年会上，中山大学肿瘤防治中心徐瑞华教授团队汇报了特瑞普利单抗联合瑞戈非尼用于转移性结直肠癌的REGOTORI研究。作为在中国患者中开展的免疫治疗（PD-1单抗）联合靶向治疗（瑞戈非尼）在微卫星稳定或低度不稳定型转移性结直肠癌的临床研究，该研究成果近期发表在Cell Reports Medicine，徐瑞华教授为通讯作者，王峰主任医
“双重磅”突破性临床研究成果发布，为糖尿病治疗提供新选择
2021年8月24日，第81届美国糖尿病学会（ADA）学术年会于6月底落下帷幕，众多糖尿病领域的临床研究项目在会上公布了最新进展和成果。
预防性免疫治疗单抗teplizumab遭美国FDA拒绝批准：但与疗效无关!
teplizumab 2周疗程治疗将疾病风险↓50%、发病推迟≥2年，有潜力成为第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病（T1D）的疗法。
罕见遗传性癫痫新药！欧盟授予ganaxolone加速评估：治疗CDKL5缺乏症(CDD)相关癫痫发作!
ganaxolone是一种GABAA受体阳性变构调节剂，具有抗癫痫和抗焦虑活性。