Nature：利用改良版IL-2抑制Tr1细胞有望改善免疫疗法的抗癌能力
在这项新的研究中，令研究者吃惊的是，旨在高度激活辅助性T细胞的疫苗却产生了相反的效果，抑制了肿瘤排斥反应。
Nature子刊：复旦大学开发碱基编辑疗法，长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力
本研究提示，腺嘌呤碱基编辑器（ABE）可用于挽救听觉突触病病例的听力功能，从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。
Nat Chem Biol丨尹胜/郭剑平团队揭示先导化合物DP通过靶向APOL2治疗肝纤维化的机制
通过小鼠肝纤维化模型对DP进行体内药效学评价，结果显示口服给予DP可以剂量依赖性地减轻肝脏炎症浸润水平、肝细胞损伤水平和纤维化程度，且对小鼠的重要脏器和膝关节骨结构无明显毒性。
Nature Chemical Biology：天然小分子通过靶向载脂蛋白L2来缓解肝纤维化
本研究利用高内涵筛选系统发现了具有强效的抗肝纤维化作用的大戟科二萜类化合物DP，并确定了APOL2为DP的直接作用靶标，DP的抗纤维化效应依赖于APOL2介导的ER应激通路。
世界首家circRNA疗法公司Orna，收购了一家LNP公司，推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
Nature子刊：浙江大学钱鹏旭团队揭示造血干细胞可用于骨髓靶向白血病药物递送
【导读】白血病是一种源自骨髓的血液恶性肿瘤，为白血病的发生、发展和复发，提供了必要的信号。然而，如何特异性地将药物输送到骨髓，仍是一个难题。团队通过向造血干细胞和祖细胞 （HSPC） 膜注入脂质体（H
Nature：一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
目前，杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法，现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性，因为这个基因位于X 染色体上，他们在 4 岁左右开始出现症状，通常在二三十岁时死亡。
Cell Rep：揭示一种特殊蛋白在癌症疗法中的双重角色
本文研究中，研究人员发现，肿瘤细胞中IRF1的表达会抑制宿主机体IFN-I和IRF1依赖性的抗肿瘤免疫力，从而促进癌细胞的免疫逃逸和肿瘤的生长。
BioDesign Res：科学家有望利用细菌选择性靶向作用肿瘤细胞从而治疗人类癌症
为了克服细菌载体固有的局限性，研究人员开发出了特殊的大肠杆菌菌株—C@ECN-PL作为他们抗癌药物的新运输平台。
CAR-T细胞疗法研究进展（第44期）
近年来，CAR-T免疫疗法除了被用来治疗急性白血病和非霍奇金淋巴瘤之外，经改进后，也被用来治疗实体瘤、自身免疫疾病、HIV感染和心脏病等疾病，具有更广阔的应用空间。