Nature：新方法可实现对小鼠肠道中的细菌进行体内靶向碱基编辑
在一次成功的实验中，Eligo Bioscience公司展示了设计、生产和纯化噬菌体衍生衣壳的能力，该噬菌体衍生衣壳含有编码一种碱基编辑系统的合成 DNA载荷。
2024-07-19
Nat Med：靶向ROBO1的CAR-T细胞有望治疗包括胶质母细胞瘤在内的多种脑癌
在这项研究中，研究人员展示了一种新型 CAR-T细胞疗法，它在包括复发性胶质母细胞瘤在内的多种恶性脑癌模型中显示出非常有前景的临床前结果。
2024-08-16
JCO Global Oncol：科学家在中国卵巢癌患者中识别出可靶向作用的特殊突变体RAD51D
本文研究揭示了中国卵巢癌患者的遗传蓝图，同时研究人员在患者机体中识别出了一种富集的RAD51D突变体，这或许就能作为卵巢癌管理的重要参考并能提供一种潜在的治疗性靶点。
2024-09-03
Cancer Res：靶向儿茶酚- O -甲基转移酶诱导线粒体功能障碍并提高胶质瘤放疗疗效
本研究确定了COMT在维持线粒体稳态中的新作用，并提供了临床前证据，表明COMT抑制可能是通过一种新的免疫机制增强胶质瘤RT的一种有希望的方法。
2024-08-27
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
Blood：在首次真实世界研究中，CAR-T细胞疗法cilta-cel非常有效治疗复发或难治性多发性骨髓瘤
这项新的研究发现，四分之三接受cilta-cel输注的患者出现了细胞因子释放综合征（CRS），这是一种常见的CAR-T副作用，可能很严重，但只有5%的患者出现了3级或以上的副作用。
2024-10-27
Cell：开发出一种新型纳米抗体平台，用于解决诸如新冠病毒之类的病毒通过快速变异逃避现有疫苗和疗法的能力
AMETA具有模块化结构，还能快速、经济地生产新的纳米抗体构造体，是应对未来流行病的理想选择。
2024-10-26