Neuron：癫痫治疗新范式，刘欣安/操德智/陈祖昕发现靶向“脆弱拟杆菌-胆碱能”轴或可开发无副作用的微生物疗法
脆弱类杆菌(B. fragilis)通过增强迷走神经介导的胆碱能肠-脑信号传导发挥抗癫痫发作作用，它的治疗效果通过与乳杆菌的生态相互作用进一步形成，并在患有难治性癫痫的儿童中得到验证。
Hepatology：肝靶向技术对抗脂肪肝！山东大学张猛/张澄利用反义寡核苷酸与基因疗法敲低RNF128，有效改善小鼠模型疾病
这些发现揭示了RNF128–SCD1轴是肝脏脂肪变性的一个关键调控通路。靶向该轴可能代表一种有前景的治疗策略，以缓解MASLD进展，从而应对当前有效药物干预手段的缺乏。
Cell：汪铭团队开发靶向蛋白降解新技术SupTAC，首次实现体内时空可控的靶向蛋白质降解
该研究开发了超分子靶向嵌合体（SupTAC）技术，首次在活体动物模型中实现可编程、时空可控的靶向蛋白质降解，为蛋白质稳态调控与疾病治疗研究开辟了新路径。
PNAS：浙江大学苏文静等团队发现靶向脂肪酸合成代谢脆弱性的环状RNA疗法克服了去势抵抗性前列腺癌
该研究鉴定出一种受AR抑制的circRNA——circUTRN，其在新辅助激素治疗后表达上调，而在前列腺癌组织中表达下调。circUTRN能够抑制去势敏感性和去势抵抗性前列腺癌细胞的增殖。
JCO：北京大学齐长松团队开发的靶向GUCY2C的CAR-T细胞疗法在转移性结直肠癌中取得突破性疗效
该研究开发的靶向鸟苷酸环化酶2C（GUCY2C）的CAR-T细胞（IM96），在经多线治疗失败的转移性CRC患者中表现出令人鼓舞的疗效和可接受的安全性。
Nat Communi：中国药科大学郑祖国等提出脂肪肝“抑合成、促外排”协同疗法，靶向GCN5抑制新生脂肪生成，与LXR激动剂联用展现强大疗效
研究发现，GCN5通过调控LXRα/RXRα介导的SREBP1c转录活性，促进肝脏从头脂合成（DNL）。
Sci Adv：为棘手黏膜黑色素瘤提供新疗法！上海交通大学曾汉林/郭伟发现其耐药源于HER2/3“成瘾”，靶向抑制剂可有效逆转
这些发现揭示了起源组织如何决定癌症侵袭性，强调了黏膜炎症在驱动黑色素瘤干性与化疗耐药中的作用，并推进了目前MM患者所缺乏的有效治疗方案的识别。
Autophagy：华中科技大学金肆团队提出“靶向自噬降解”治疗新概念，可编程多肽实现特定蛋白清除，为糖尿病血管病提供精准疗法蓝图
该研究构建了肽段IMD-CBM，旨在诱导CAV1的选择性自噬降解，从而抑制糖尿病动脉粥样硬化中的LDL转胞吞作用。
NBT：颠覆CRISPR传统：DNA也能当“向导”，ΨDNA实现RNA靶向调控
该研究开发了一种基于DNA的引导分子体系，使Cas12核酸酶能够实现对RNA的靶向识别与调控，从而突破了CRISPR系统对RNA引导分子的传统依赖。
Nature Medicine：靶向抑制miRNA，减缓心肌梗死后的有害心脏重构
该论文报道了 miR-132 抑制剂 CDR132L 治疗心肌梗死后左心室射血分数降低患者的随机 2 期临床试验数据，结果显示，CDR132L 的耐受性良好，未出现肝、肾、血液或心脏毒性信号。