Nature系列综述：in vivo CAR-T细胞疗法
该综述探讨了 in vivo CAR-T 的核心技术——包括脂质纳米颗粒（LNP）递送 RNA 以及工程化病毒载体，并讨论如何通过技术改良开发适用性更广、更优的 CAR-T 细胞疗法。
2025-11-18
Sci Adv：科学家发现帕金森疾病中缺失的关键调节子，有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究取得了重大发现，因为研究人员花费了数年时间在寻找缺失的调节子，重要的是，他们发现了这一关键的调节子，其能开启或关闭LRRK2 GTPase的功能。
2025-02-16
Nature：揭示杜氏肌营养不良症发生背后的遗传机制有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，称之为转录适应性的基于mRNA衰变的机制或许在杜氏肌营养不良症中抗肌萎缩蛋白相关蛋白上调过程中扮演着关键角色。
2025-02-14
Nature子刊：超越ADC，中国博后发明ABC药物，重拳出击，精准靶向
在这项研究中，研究团队制造了携带几种不同药物的 ABC 颗粒：微管抑制剂 MMAE 和紫杉醇，以及两种 DNA 损伤剂——阿霉素和 SN-38。
2025-09-16
靶向“不可成药”，David Baker团队开发多款治疗工具
本周发表于《自然》的最新研究表明，利用RFdiffusion人工智能技术设计能够"包裹"柔性靶点的高亲和力结合蛋白，为解决IDPs/IDRs的研发难题提供了全新方案。
2025-08-06
Cancer Res：新型药物或能靶向作用癌细胞线粒体从而阻断头颈肿瘤的发展
研究人员对LCL768的潜力充满信心，他们认为其或许能为癌症治疗开辟新的途径，尤其是对于那些对标准治疗产生耐药性的肿瘤。
2025-09-04
Science：利用GlycoCaging技术实现抗炎类固醇的靶向肠道递送
在一项新的概念验证研究中，来自不列颠哥伦比亚大学的研究人员指出一种新的药物设计方法可以将药物直接给送到小鼠肠道，其剂量大大低于目前的IBD治疗方法。
2025-05-20
Science：靶向无序蛋白质的新方法可能预示着医学的新时代
这一突破性方法意味着更多的蛋白质可以成为新药的靶点。这有助于加快对IDRs蛋白是重要因素的疾病的研究，包括癌症和神经退行性疾病（如阿尔茨海默病）。
2025-07-28
Cell子刊：靶向抑制大肠杆菌毒力因子，改善酒精肝
该研究表明，大肠杆菌基因组中编码的毒力因子 KpsM 与酒精性肝炎患者死亡率相关，而靶向抑制 KpsM 是改善酒精性肝炎患者预后的一种有希望的方法。
2025-06-01