中国率先批准那米司特用于治疗进展性肺纤维化，显著延缓肺功能下降
那米司特是唯一一款获批用于该适应症的选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，同时具有免疫调节、血管保护和抗纤维化作用。
2025-12-10
Cell子刊：西湖大学胡小玉团队揭示细胞因子风暴发病新机制，并提出潜在治疗靶点
该研究表明，单核细胞/巨噬细胞的过度翻译驱动了细胞因子释放综合征，并提出靶向过度翻译可作为干预 CRS 的潜在手段。
2026-01-02
Cell：锁定神经性疼痛的“隐形元凶”：首绘人类休眠痛感受器分子图谱，发现OSMR/SST为精准治疗靶点
该研究描绘了人类真皮休眠性疼痛感受器的分子结构，为神经性疼痛的机制研究和潜在治疗策略提供了框架。
2026-02-10
Science子刊：中山大学王骏/李永红等发现克服前列腺癌治疗耐药性的新靶点
该研究表明，APCDD1+ 癌相关成纤维细胞（A+ CAF）在雄激素剥夺治疗（ADT）的刺激下向肿瘤微环境（TME）中分泌乳酸，促进前列腺癌中的雄激素受体（AR）的可变剪接和去势抵抗。
2026-01-22
Cell系列综述：复旦大学舒易来团队等系统总结耳聋治疗的范式转变——临床基因治疗恢复听力
DFNB9 基因治疗实现成功的临床转化，为其他类型HHL的基因治疗药物开发提供了关键经验与可复制的路线蓝图。
2025-09-25
Adv Sci重磅成果：AIE纳米颗粒让Luminal A型乳腺癌治疗“疗效+安全”双在线
本研究开发的MF3Ec-TBPP纳米颗粒通过适配体靶向结合聚集诱导发光光敏剂，实现Luminal A型乳腺癌精准光动力治疗与实时成像，显著抑制肿瘤生长且降低脱靶损伤。
2025-12-16
Nature：破解ALS自身免疫之谜：找到攻击神经元的“罪魁祸首”C9orf72蛋白，提供免疫治疗新路
该研究结果强化了先前的假设，即神经炎症在ALS疾病进展中起重要作用，可能是因为炎症和抗炎症T细胞反应的平衡被破坏。这些发现强调了旨在增强调节性T细胞的治疗策略的潜力。
2026-01-21
Nature：破解ALS自身免疫之谜——找到攻击神经元的“罪魁祸首”C9orf72蛋白，提供免疫治疗新路
该研究发现ALS与C9orf72抗原的识别有关，同时绘制了被识别的特定表位。
2026-01-18
Cancer Cell：邵志敏/江一舟团队等利用AI辅助分型，提高乳腺癌治疗效果
该研究利用人工智能（AI）辅助的分子分型，将 HR+/HER2- 乳腺癌精准地划分为四个新亚型——SNF1、SNF2、SNF3、SNF4。
2025-12-07
Nature：CRISPR激活，治疗儿童严重大脑疾病
该研究将 CRISPR 激活（CRISPRa）技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗，在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中，成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平，逆转了神经发育障碍。
2025-09-19