《Nature》破解罕见病治疗新思路：发现“坏基因”的“好搭档”ABHD18，抑制它可治疗Barth综合征
该研究利用功能基因组学方法系统地识别了与 TAZ 相关的基因间相互作用，并确定了 ABHD18 为一种编码 CL 成熟过程中典型酶的基因抑制因子，同时也将其视为治疗 BTHS 的潜在药物靶点。
2026-02-14
Hepatology：香港大学王宁等团队发现肝癌免疫治疗新策略，锁定T细胞“油门”与“刹车”的平衡，打破治疗瓶颈
本研究确立了SRC激酶FYN与LCK之间的平衡，是通过代谢重编程调控Tpex细胞终末耗竭的关键调节因子。该发现提示，调控FYN/LCK激酶平衡是克服HCC免疫治疗耐药性的一种有前景的策略。
2026-03-19
Nature Medicine：西安交大吴岳/袁祖贻团队发布AAV基因治疗临床实验结果，一次治疗，长期降血脂
结果显示，该疗法的耐受性良好，未出现与载体相关的严重不良事件。其中高剂量治疗患者在治疗 3 周后，LDL-C 持续下降，从 11 mmol/L 降至 <1.8 mmol/L，达到指南推荐目标值以下。
2026-06-07
肿瘤免疫治疗迎新突破！Sci Adv：纳米碰撞激活树突状细胞抗瘤能力，解锁机械免疫治疗新方向
内源性生物颗粒引发的纳米碰撞可提升树突状细胞的运动与趋化能力，其核心机制为Piezo1钙信号通路的调控，团队研发的超声响应纳米碰撞发生器联合化疗，能有效抑制黑色素瘤生长、转移与复发。
2026-02-26
全球首款 | 迈威生物靶向 IL-11 单抗创新药 9MW3811 获 NMPA 批准针对病理性瘢痕开展 II 期临床试验
迈威生物（688062.SH），一家全产业链布局的创新型生物制药公司，宣布其靶向 IL-11 单抗创新药 9MW3811 针对病理性瘢痕适应症的 II 期临床试验申请已获国家药品监督管理局（NMPA）
2025-11-11
Food Funct新发现：新芒果苷靶向bas-1激活三重通路，显著延长秀丽隐杆线虫寿命
芒果提取物新芒果苷可延长秀丽隐杆线虫的寿命与健康寿命，其机制为结合并上调bas-1基因表达，激活IIS、MAPK及自噬通路，增强应激抵抗并减少氧化损伤与脂褐素积累。
2025-11-07
Cancer Res：新型药物或能靶向作用癌细胞线粒体从而阻断头颈肿瘤的发展
研究人员对LCL768的潜力充满信心，他们认为其或许能为癌症治疗开辟新的途径，尤其是对于那些对标准治疗产生耐药性的肿瘤。
2025-09-04
Adv Sci：陆军军医大学曾文/鲁元刚靶向内皮细胞中的NRP1有助于瘢痕血管的正常化，防止纤维化瘢痕形成
本研究团队研发出一种搭载NRP1靶向肽的功能性水凝胶喷雾，该制剂可通过促进血管正常化，有效实现瘢痕的预防。
2025-12-16