Nat Communi：中国药科大学郑祖国等提出脂肪肝“抑合成、促外排”协同疗法，靶向GCN5抑制新生脂肪生成，与LXR激动剂联用展现强大疗效
研究发现，GCN5通过调控LXRα/RXRα介导的SREBP1c转录活性，促进肝脏从头脂合成（DNL）。
2026-02-24
PNAS：浙江大学苏文静等团队发现靶向脂肪酸合成代谢脆弱性的环状RNA疗法克服了去势抵抗性前列腺癌
该研究鉴定出一种受AR抑制的circRNA——circUTRN，其在新辅助激素治疗后表达上调，而在前列腺癌组织中表达下调。circUTRN能够抑制去势敏感性和去势抵抗性前列腺癌细胞的增殖。
2026-01-11
Nature Medicine：靶向抑制miRNA，减缓心肌梗死后的有害心脏重构
该论文报道了 miR-132 抑制剂 CDR132L 治疗心肌梗死后左心室射血分数降低患者的随机 2 期临床试验数据，结果显示，CDR132L 的耐受性良好，未出现肝、肾、血液或心脏毒性信号。
2026-05-16
NBT：颠覆CRISPR传统：DNA也能当“向导”，ΨDNA实现RNA靶向调控
该研究开发了一种基于DNA的引导分子体系，使Cas12核酸酶能够实现对RNA的靶向识别与调控，从而突破了CRISPR系统对RNA引导分子的传统依赖。
2026-05-17
Autophagy：华中科技大学金肆团队提出“靶向自噬降解”治疗新概念，可编程多肽实现特定蛋白清除，为糖尿病血管病提供精准疗法蓝图
该研究构建了肽段IMD-CBM，旨在诱导CAV1的选择性自噬降解，从而抑制糖尿病动脉粥样硬化中的LDL转胞吞作用。
2026-03-04
中国科学技术大学田长麟等团队通过结构优化改造地非法林，获得副作用显著减少的KOR偏向性激动剂
本研究详细展示了基于结构成功开发弱β- 抑制蛋白信号 KOR 多肽激动剂的完整过程，该类激动剂在保留治疗效果的同时可降低不良反应。
2026-04-20
NBE：中山大学张锐团队开发RNA修饰靶向抑制新工具—RModBlock
该研究提出了 RModBlock（RNA Modification Blocking）策略—利用化学修饰的反义寡核苷酸，通过阻断RNA修饰所依赖的特定结构，实现无需擦除蛋白的位点特异性修饰抑制。
2026-07-26
Science：精准“狙击”动脉粥样硬化：靶向FAP，重塑血管稳态
该研究确定FAP是调制的SMCs的标志，并介绍了基于BiTE的免疫疗法作为一种潜在的策略，通过消除在人类CAD病变中发现的精确的SMCs衍生的状态来靶向动脉粥样硬化斑块。
2026-02-03