Nature：合成超级增强子赋能基因疗法，一次注射，精准清除肿瘤，长期防复发
该研究通过将多个功能验证的增强子片段组装成合成超级增强子（SSE），赋能精准病毒免疫疗法——只杀肿瘤、不伤害健康细胞。在侵袭性胶质母细胞瘤小鼠模型中，实现了单次注射、肿瘤清零、防止复发的强大抗癌效果。
Int Immunopharmacol：外泌体携miR-199b-3p靶向调控炎症守护心功能
缺氧预处理心肌细胞来源的外泌体富含miR-199b-3p，可直接靶向纤维蛋白原样蛋白2抑制TLR4/NF-κB通路，调控巨噬细胞极化，减轻心梗后炎症与心肌损伤，有效改善心功能。
斯坦福团队发现专属神经闭环，为无痛疗法开辟新径
来自斯坦福大学等机构的科学家们通过研究发现，大脑中存在一条专门驱动慢性机械性疼痛的闭环回路，而负责预警的急性疼痛则走另一条路，这一发现为开发不干扰保护性痛觉的新型疗法提供了可能。
PNAS：噬菌体疗法的“变形反击”！脓肿分枝杆菌如何逃逸攻击——双管齐下策略破解耐药
通过揭示噬菌体耐药如何发生以及如何缓解，这项研究加强了目前正在进行的针对AMR开发新型疗法的努力。
富士胶片生命科学亮相药未来峰会 共话体内CAR-T与干细胞疗法产业化
2026年6月4日，药未来峰会在苏州盛大召开，活动汇聚了细胞与基因治疗（CGT）领域的顶尖专家与创新企业。富士胶片作为行业领先的上游原材料与解决方案供应商受邀参加，并以"In Vivo CAR-T与干
Science子刊精准清除癌症干细胞：新型CAR-T疗法为骨髓增殖性肿瘤带来根治希望
CALR突变可出现在癌症干细胞表面，如同一个可见的“标识”，免疫系统可能识别它。团队设计了CAR-T细胞来识别这一标识，使其能够高效、选择性地杀死CALR突变癌细胞。
NEJM：CAR-T细胞疗法打破生育困局！自身免疫病女性成功妊娠，新生儿健康无忧
研究人员首次系统分析了重症自身免疫病患者在CAR-T治疗后的妊娠情况。共记录了年轻女性自身免疫病患者的14次妊娠和8次分娩。所有妊娠均未报告并发症，所有婴儿均健康出生，且免疫系统发育与年龄相符。
PNAS：锁定肝内胆管癌“总开关”，浙江大学徐俊杰团队发现靶向NAT10可多环节抑制肿瘤进展，提供新型治疗策略
本研究揭示了NAT10作为ICC中RNA表观转录组重编程与核染色质动态变化的核心整合因子，为ICC进展的分子基础提供了重要的机制性见解。
PNAS：耐药菌的“隐形开关”，北京大学王辉 团队发现靶向TadA-RNA编辑轴或可遏制高风险CRKP克隆的流行
该研究发现确立了TadA驱动的A-to-I编辑作为一个可选择的、转录后调控层级，能够重塑细菌代谢并促进高风险CRKP谱系的成功，凸显了这一轴作为治疗干预潜在靶点的重要性。
中国先进治疗产业的新探索：从工程菌到靶向递送，从平台技术到临床实践，一条差异化的路径
国内的生物医药创业者没有走传统的跟随路线，以平台化整合、全链条技术闭环、本土政策与临床资源红利为依托，探索出一条与北美市场差异化的先进治疗发展道路。